基因疗法治疗充血性心衰：NAN-101的I期临床试验已开始
来源：生物谷原创 2020-02-05 12:14
临床阶段的腺相关病毒（AAV）基因治疗公司Asklepios BioPharmaceutical（AskBio）今日宣布，NAN-101的I期临床试验中的首位患者已接受治疗。
临床阶段的腺相关病毒（AAV）基因治疗公司Asklepios BioPharmaceutical（AskBio）今日宣布，NAN-101的I期临床试验中的首位患者已接受治疗。NAN-101是一种基因疗法，旨在激活蛋白磷酸酶抑制剂1（I-1c）来抑制蛋白磷酸酶1（PP1）的活性，而PP1在心衰的发展中起着重要作用。
充血性心衰（CHF）是一种心脏无法向身体提供足够的血液和氧气的疾病，是由于心室泵血或充盈功能低下，心排血量不能满足机体代谢的需要，组织、器官血液灌注不足，同时出现肺循环和或体循环淤血，是各种心脏病发展到严重阶段的临床综合症。AskBio首席科学官和联合创始人Jude Samulski博士表示：“对首位使用基因疗法靶向I-1c来改善心脏功能的患者而言，这是一个巨大的里程碑。我们最初开发了这种基因疗法，是用于治疗晚期Duchenne肌营养不良患者”。
原始出处：
https://www.firstwordpharma.com/node/1698198
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