PNAS：利用反义寡核苷酸诱导外显子跳读有望治疗肾脏疾病
2018年11月18日/生物谷BIOON/---Joubert综合征（Joubert syndrome）是一种脑部疾病，引起不同程度的身体和精神障碍，有时还引起视觉障碍。在新生儿中，这种疾病的发病率为1/80000，而且三分之一的患者也会遭受肾功能衰竭。并非所有的Joubert综合征患者都携带发生G1890*突变的CEP290基因，其中G1890*突变会导致肾脏遭受损伤。那些出现肾脏疾病的患者可能
Nature子刊：利用纳米磁铁对体内CRISPR/Cas9基因组编辑进行空间控制
2018年11月21日/生物谷BIOON/---在自然界中，CRISPR/Cas9通过记录入侵者的DNA来增强细菌的免疫防御。这让细菌能够识别和攻击再次到来的相同入侵者，但是科学家们一直在竞相改进基因组编辑工具CRISPR/Cas9来修复导致遗传疾病的突变并在实验室实验中操纵DNA。如果科学家们能够将这种基因组编辑工具运送到体内正确的细胞中，那么它有潜力阻止遗传疾病。然而，障碍仍然存在，特别是在高
复旦大学Cell子刊发文揭示TET2如何联系表观遗传调控和基因组稳定性维持
2018年11月7日 讯 /生物谷BIOON/ --本文亮点：SNIP1介导TET2和多个转录因子的相互作用，包括c-MYCTET2通过SNIP1依赖性方式保护细胞，避免发生DNA损伤诱导的细胞凋亡TET2-SNIP1-c-MYC调控轴帮助TET2实现DNA序列特异性招募DNA双加氧酶TET2能够通过催化5-甲基胞嘧啶发生去甲基化来进行基因表达的调控，通过表观遗传学的方式影响基因活动。但TET2本
Science子刊：发现一种新的Cas9能够靶向基因组中将近一半的位点
2018年10月28日/生物谷BIOON/---基因组编辑系统CRISPR-Cas9已成为医学研究中的一种非常重要的工具，并且最终可能在农业、生物能源和食品安全等领域产生重大影响。CRISPR-Cas9可通过短的RNA片段（即向导RNA, gRNA）引导到基因组上的不同位点，在那里，一种称为Cas9的DNA切割酶随后进行所需的编辑。然而，尽管这种基因编辑工具取得了相当大的成功，但是它在基因组上能够
Genome Biol：利用CRISPR-SKIP跳过基因中的特定外显子，有望治疗多种遗传疾病
2018年8月25日/生物谷BIOON/---在哺乳动物细胞中，基因被分解成被称为外显子的片段，这些外显子散布在非编码DNA区域中。当细胞中的转录复合物将一个基因转录成RNA接着将其翻译为蛋白时，DNA序列中存在的信号表明哪些部分是外显子，哪些部分不是这个基因的一部分。细胞将从编码部分（即外显子）转录的RNA拼接在一起，得到一个连续的RNA模板，用来制造蛋白。CRISPR基因编辑技术通常通过在靶基
Nature子刊：非编码RNA癌症药物基因组图谱新突破
近日，匹兹堡大学药物遗传研究中心的杨达和张敏课题组借力于一种名为弹性网络回归（Elastic Net regression）的机器学习模型，从1，001个肿瘤细胞系的高通量长非编码RNA表达谱（long noncoding RNAs， lncRNAs）与265种抗癌药物敏感性数据中，挖掘出了27，341对lncRNA-药物可预关联（lncRNA-drug predictiv
尽管看起来明显多余 但基因组中的基因增强子对健康仍然非常重要
2018年2月23日 讯 /生物谷BIOON/ --机体中每个细胞都有着相同的DNA和基因，因此细胞的特性和功能常常是由进行表达的基因来决定的，这也就是为何理解基因增强子的功能非常重要的原因了，基因增强子是一种短的非编码DNA序列，其能够调节特殊基因的表达。所有的基因增强子与其所控制的基因并不是一对一的关系，相反，增强子的数量远比基因要多，而且其之间的关系研究人员并不清楚；那么在既定的组织中是否存
自然子刊：揭示基因组编辑新机制
中国科学院上海生命科学研究院（人口健康领域）中科院-马普学会计算生物学伙伴研究所杨力研究组与上海科技大学陈佳研究组、南京医科大学沈彬研究组合作研究揭示了胞嘧啶脱氨酶（APOBEC）在CRISPR/Cas9引发的DNA断裂修复过程中产生突变的新机制，为进一步提高基因组编辑保真度提供了新思路。CRISPR/Cas9是迄今为止最为高效便捷的基因组编辑技术。虽然其在生命科学基础研究和生物技术开
施一公研究组在《细胞》发表论文报道酿酒酵母 内含子套索剪接体的三维结构
2017 年 9 月 15 日，清华大学生命学院施一公教授研究组于《细胞》 （Cell）杂志就剪接体的结构与机理研究再发最新成果，题目为《酿酒酵母内含子套索剪接体的结构》（Structure of an Intron Lariat Spliceosome from Saccharomyces cerevisiae），该文报道了 RNA 剪接循环中剪接体最后一个状态的高分辨率三维结构，为阐明剪接体完
Nature子刊:上海交大张健课题组发表抑制结肠癌迁移的药物设计新成果
2017年7月24日，国际学术权威刊物自然出版集团旗下子刊《Nature Chemical Biology》杂志在线发表了上海交通大学医学院张健课题组与余健秀课题组的最新成果，研究合理设计了结肠癌转移靶标APC-Asef蛋白相互作用的首个抑制剂MAIT-203，揭示APC-Asef相互作用介导结肠癌转移的潜在通路机制，为结肠癌转移的潜在治疗开辟了新的方向。论文题为“Peptidomimetic i