Acta Pharm Sin B：转铁蛋白受体靶向免疫刺激剂通过b-连环蛋白/CREB阻断转移性肿瘤的光动力免疫治疗
本研究设计了一种tfr靶向免疫刺激剂（PTI），用于通过bcatenin/CREB阻断转移性肿瘤的光动力免疫治疗。
2024-10-31
Nature Medicine：基因疗法新时代，基因编辑如何改变视网膜疾病治疗格局？
科学家开发了一种全新的双腺相关病毒（AAV）载体系统，将优化后的 ABE 递送至视网膜，成功实现了对 ABCA4 突变的高效修复。
2025-01-11
Nature Metabolism：刘光慧团队等开发延缓骨骼肌衰老的基因疗法
该研究利用灵长类骨骼肌衰老模型，首次揭示了“长寿蛋白” SIRT5 通过促进蛋白激酶 TBK1 的去琥珀酰化修饰，抑制其下游促炎信号通路的激活，从而延缓骨骼肌衰老的新机制。
2025-03-16
柳叶刀：柴人杰团队通过AAV基因疗法成功恢复成年耳聋患者听力
结果表明，即使是患有 OTOF 相关耳聋的成年患者，也能从基因治疗中获益。基因疗法可能比人工耳蜗植入术提供更自然的听力，有可能为老年患者更快带来功能上的益处。
2025-03-11
Cell：甲状腺激素通过重新连接大脑回路来刺激探索的动力
甲状腺激素在调节代谢、体温、心率和生长等一系列生理功能方面发挥着关键作用。它通过与身体中几乎所有器官系统的相互作用来完成这些令人印象深刻的活动。然而，尽管有关甲状腺激素如何影响不同器官的研究由来已久，
2024-08-30
Cell Chem Biol：让癌细胞因脂肪挨饿或能改善癌症疗法的疗效
研究结果表明，癌细胞内的多不饱和脂肪酸水平并不一定与铁死亡的易感性相关，相反，癌细胞能通过将多不饱和脂肪酸运输到合适的磷脂池中来对细胞外的脂质水平产生反应，从而促进其对铁死亡的敏感性。
2024-11-12
柳叶刀：AAV基因疗法，帮助遗传性失明儿童重见光明
该研究首次证明了 AIPL1 基因疗法在儿童中的安全性和有效性，能够显著改善视力及生活质量，此外，视力的改善还可能促进儿童语言、社交和运动能力的正常发展。
2025-02-24
患上必死绝症后，夫妻俩转行研究自救，通过碱基编辑疗法，延长50%寿命
研究团队首先在人类细胞中证实，碱基编辑器（BE3.9max）能够在人类细胞中有效地实现了对 PRNP R37X 编辑。
2025-01-19
获批关键II期临床，君赛 GC101 TIL 疗法更安全、更优效
2024-12-05