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NEJM:300万美元的慢病毒基因疗法,导致多名患者出现血癌

这两项研究描述了接受eli-cel疗法的脑型肾上腺脑白质营养不良(CALD)患者的长期结局,同时强调了该基因疗法可能引起患者发生血液系统恶性肿瘤。

2024-10-14

GSK收购寡核苷酸疗法公司,开发肝病用药

此次收购符合GSK将科学与技术相结合的方法,包括推进新颖的平台技术,以加速药物开发,最终更好、更快地为患者提供创新药物。

2024-06-07

Nature子刊:线粒体转移疗法,降低Leigh综合征的发病和死亡风险

这项研究表明,线粒体转移相关疗法可用于治疗包括Leigh氏综合征在内的线粒体疾病。

2024-09-12

研究人员发展出新型光动力纳米载药系统

实验室研究表明,这一纳米载药系统能够有效抑制原发肿瘤生长,激活小鼠免疫系统,减少肝肺转移灶的形成。

2024-02-21

Reprod Sci:靶向性癌细胞疗法或能减缓子宫内膜癌的进展

本研究结果表明,Erbb2在PTEN突变小鼠的子宫内膜癌中扮演着癌基因的角色,这意味着,Erbb2靶向作用或能用作一种有效的治疗方法来治疗PTEN缺陷的子宫内膜癌,并减缓癌症的进展。

2024-09-01

Dev Cell | 山东大学刘峰团队揭示转分化的炎性驱动力

该研究进行了单细胞组学分析和功能分析,以揭示小鼠胚胎中EHT、EndoMT和EMT的潜在共同分子特征和机制。

2024-03-22

与知名投资机构成立xRNA疗法公司,成员来自Chinook

近几年来,IgA肾病领域已取得了多项积极进展,包括两款药物获批上市(Nefecon和伊普可泮)、atrasentan在III期研究中取得积极结果等。

2024-08-25

深化放射配体疗法布局,诺华中国再走一步大棋

诺华中国放射性药品生产项目是诺华在国内的第二个创新药物生产基地,落地浙江省海盐县核技术应用(同位素)产业园,投资总额预计6亿元人民币。

2024-07-06

Nature:一种新型基因疗法有望治疗杜兴氏肌肉萎缩症

目前,杜兴氏肌肉萎缩症还没有治愈的方法,现有的治疗方法和药物只能减缓病情。杜兴氏肌肉萎缩症患者都是男性,因为这个基因位于X 染色体上,他们在 4 岁左右开始出现症状,通常在二三十岁时死亡。

2024-07-19

Cell Rep:揭示一种特殊蛋白在癌症疗法中的双重角色

本文研究中,研究人员发现,肿瘤细胞中IRF1的表达会抑制宿主机体IFN-I和IRF1依赖性的抗肿瘤免疫力,从而促进癌细胞的免疫逃逸和肿瘤的生长。

2024-07-19