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HGT:科学家开发出一种有望增强镰状细胞贫血症基因疗法的新型策略

本文研究结果表明,将脐带血祖细胞、GLOBE-AS3载体(慢病毒载体)和环孢素进行结合或许是一种有望治疗镰状细胞贫血症的有前途的手段。

2024-12-08

机体干细胞能根据潜在疾病来调整其在基因疗法中的作用!

本文研究结果表明,造血干细胞的克隆生长活性、谱系输出、长期的谱系定向和体细胞突变率会受到潜在疾病、患者治疗时年龄、遗传缺陷纠正的程度和遗传性疾病所施加的造血压力的影响。

2024-11-25

Cell Rep Med : 余发星团队报道胸膜间皮瘤基因治疗新策略

该研究报道了一种基于腺相关病毒(AAV)的胸膜间皮瘤基因治疗新策略,并通过小鼠胸膜间皮瘤的遗传肿瘤模型验证了该策略的有效性。

2024-10-08

细菌能够在基因组外从头生成新基因,以对抗病毒感染

这项颠覆性研究表明,DRT2系统执行了一种前所未有的免疫防御机制,该机制涉及通过非编码RNA(ncRNA)的滚环逆转录来指导DNA的从头合成,并通过程序化模板跳跃产生串联的cDNA重复序列。

2024-08-19

Nature Methods:肿瘤进化的空间图谱,CalicoST算法揭示癌症克隆的基因组与空间演化

CalicoST算法的诞生填补了这一空白。它不仅能够从空间转录组数据中推断出肿瘤的等位基因特异性拷贝数变异,还能够重建肿瘤克隆在空间中的进化轨迹,绘制出肿瘤演化的“进化地图”。

2024-11-10

NEJM:300万美元的慢病毒基因疗法,导致多名患者出现血癌

这两项研究描述了接受eli-cel疗法的脑型肾上腺脑白质营养不良(CALD)患者的长期结局,同时强调了该基因疗法可能引起患者发生血液系统恶性肿瘤。

2024-10-14

Hepatology:科学家在肝星状细胞中识别出了能调节肝脏再生和纤维化发生的关键基因

本文研究结果表明,Lhx2具有促肝脏再生和抗纤维化的功能,同时研究人员阐明了其背后的调节性机制,也为治疗肝脏疾病提供了一种具有双重作用的潜在有希望的疗法靶点。

2025-03-05

Cancer Sci:ctDNA监测联合全基因组分析或能有效预测癌症患者的疾病复发和对疗法的反应

研究结果表明,利用OTS试验系统来监测ctDNA或能与CGP数据进行有效结合来预测多种类型癌症患者的治疗结局,这一发现代表着科学家们在个体化精准医疗研究领域向前迈进的巨大一步。

2025-02-08

Nature Genetics:190万人基因图谱揭秘!心力衰竭的66个致命漏洞,你的DNA里藏着解药

这项跨越国的基因解密工程,不仅让我们在对抗心力衰竭的征途上迈出关键一步,更预示着精准医疗时代的全面到来。

2025-03-06

Sci Adv:对特殊基因进行抑制或有望帮助开发克服癌细胞对化疗药物顺铂耐受的新型疗法

本文研究描述了癌细胞对顺铂耐药的特殊分子机制,考虑到NPEPPS能作为药物靶点的特征,其或许有望帮助改善癌症患者的治疗结局。

2024-12-26