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世界首家circRNA疗法公司Orna,收购了一家LNP公司,推进体内CAR疗法及体内基因编辑疗法开发

环形 RNA(circRNA)已成为一种非常有吸引力的线性 mRNA 的替代品,国内外已有多家创业公司在推动基于 circRNA 的 RNA 疗法。

2024-05-27

Acta Pharm Sin B:一种新型靶向过氧化物还氧蛋白1的海洋源抗急性肾损伤药物及其基于ADME优化的纳米递送策略

本研究提出了一种系统的方法来开发海洋药物,结合新的治疗靶点的发现和基于药代动力学特性的优化药物配方的设计。

2024-09-23

Nature Communications:他汀类药物通过上调circRNA-RBCK1预防心力衰竭

本研究的主要发现是miR-133a在内皮细胞中与circRNARBCK1结合。与myo-miRNA家族成员miR-199一样,miR-133a的内皮异位表达是多种危险因素诱导内皮功能障碍的常见机制。

2024-04-30

30亿美元合作终止,基因泰克放弃现货型TCR-T细胞疗法开发

共有52名患者在北美和欧洲的23个医疗中心参与了这项2期临床试验,其中44名滑膜肉瘤患者和8名MRCLS患者。36%的患者(19/52人)对治疗有反应,肿瘤缩小或在某些情况下完全消失。

2024-04-18

Redox Biology:HIF-1α在促进胚胎合子基因组激活中的关键作用

本研究为氧浓度对着床前遗传或表观遗传编程和重编程事件的影响提供了新的理解。

2024-04-23

Nature揭秘:有更高HLA-DQA2基因表达水平、更活跃免疫系统的人,能有效防止病毒扩散

尽管新冠已经慢慢淡出了我们的视线,但人类对它的研究却一刻都未曾停止。这是第一次,我们可以用如此庞大的数据库从单细胞层面来描述新冠感染后的免疫反应。

2024-08-01

Cell子刊:这个人体中的天然基因突变,能够预防脂肪肝和肥胖

该研究对GPR75的表达和功能进行了深入探索,证明了它是防治NAFLD和体内脂肪积累的一个有前景的新靶点。

2024-04-28

NAR:开发出能促进新一代癌症疗法进展的有效药物运输系统

研究人员合成了一种名为L687的新型化合物,其或许能在癌细胞表面开启特殊的钙渗透通道,当钙离子通过开放通道流入细胞时,其就会告诉细胞让ASOs也进入其中。

2024-05-04

Nature:抗TRBC1抗体-SG3249药物偶联物有望治疗T细胞癌症

全世界每年约有 10 万名患者罹患 T 细胞白血病和淋巴瘤。复发的成人T细胞癌症患者的治疗选择有限,五年生存率仅为7%~38%。

2024-04-28

cell子刊:线粒体竟有第14个基因编码蛋白质,其在调节哺乳动物早期发育及生育能力方面发挥关键作用

本研究不仅揭示了一种全新的线粒体基因表达调控机制,而且强调了CYTB-187AA这一新发现蛋白质通过与SLC25A3的相互作用,在调节哺乳动物早期发育及女性生育能力方面所发挥的关键作用。

2024-10-25