Nat Commun | 陈雪梅团队揭示了NAD+帽子修饰参与基因表达调控的新机制
本研究证明，AbTir在细菌体内具有功能——在大肠杆菌中诱导表达AbTir蛋白可抑制细胞生长，显著降低游离NAD+和NAD-RNA的水平。
2024-03-18
上海九院开展世界首个基因编辑治疗先天性耳聋临床研究，在mRNA水平修复致病突变并恢复听力
这项研究也是首次使用单个AAV载体递送RNA编辑工具在临床前研究中实现遗传性耳聋的听力恢复。
2024-04-10
Cell Host & Micro：纤维、基因和肠道微生物组？科学家揭示人类炎性肠病的潜在诱发因子
本文研究发现为科学家们治疗炎性肠病提供了一条潜在的新途径，通过定制特定的膳食干预措施来影响机体肠道微生物组的功能，研究人员或许就有望操控这些细菌群落来减缓机体的炎症水平。
2024-04-09
Nat Biotechnol：利用包膜递送工具可实现在体内对T细胞进行基因编辑
在一项新的研究中，来自美国加州大学伯克利分校的研究人员开发了一种新的CRISPR-Cas9精准靶向递送方法
2024-02-26
刘如谦创立新公司，利用新型VLP载体，开发下一代基因药物
2024年4月9日，Nvelop Therapeutics正式宣布，公司计划基于两种经过体内验证的可编程非病毒载体递送平台，开发下一代基因药物。
2024-04-11
Nat Struct Mol Biol | 西湖大学申恩志/宋春青/吴建平等合作揭示哺乳动物piRNA复合体的基因沉默新机制
研究发现，与无脊椎动物的EfPiwi相比，MILI和HILI piwi表现出增强的靶标结合、更宽的靶标容量和强大的靶标切割。
2024-04-28
全球首个：辉大基因治疗先天性耳聋的RNA碱基编辑疗法，获美国FDA孤儿药及儿科罕见病药物双认证
该研究支持辉大的迷你型dCas13X-RNA碱基编辑器疗法有潜力为因OTOF基因中Q829X突变而患有严重听力损失的儿童恢复听力。
2024-04-18
EHJ | 葛均波/孙爱军/郭延松团队合作发现ALDH2基因缺失加重心肌缺血再灌注损伤的新机制
该研究表明，ALDH2缺乏加剧了小鼠和患者的心肌I/RI，主要是通过内质网应激/Mgst2/LTC4/NOX2途径促进NETosis。
2024-05-01