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Nature Biotechnology:从基因修复到基因不稳定性:AZD7648在基因编辑中的巨大潜力与风险

AZD7648作为一种HDR增强剂,在提高基因组编辑效率方面展现出了巨大的潜力,特别是在某些基因治疗的应用中,有望实现高效的基因校正。

2024-12-04

Nature Biotechnology:李大力团队等开发光激活RNA碱基编辑器,用于体内基因治疗

该研究开发了一种光激活 RNA 腺苷碱基编辑器——PA-rABE,该系统由 mini dCas13X 和光控 Magnets 系统驱动的分段 ADAR2dd 蛋白组成。

2025-04-04

Nature Biotechnology:小身材,大作为,研究人员如何“炼”出超强迷你基因编辑器NovaIscB?

研究结合了自然多样性的海选、基于蛋白质结构的理性设计以及前沿的深度学习辅助预测,对IscB进行了前所未有的深度改造。

2025-05-12

Nature Methods:高效的“引导编辑”(Prime Editing)平台!多重基因敲除筛查的新工具

该研究通过优化“引导编辑”平台,展示了其在多重基因筛查中的巨大应用潜力。

2024-12-07

Cell重磅:贺建奎基因编辑的抗艾滋病CCR5Δ32缺失的前世今生

这项研究提醒我们:每个基因突变都是人类数百万年的进化史诗的结晶,而简单粗暴的“基因剪刀”可能剪断的是我们尚未理解的生存智慧。

2025-05-07

Nature子刊:复旦大学开发碱基编辑疗法,长期恢复隐性基因突变耳聋小鼠听力

本研究提示,腺嘌呤碱基编辑器(ABE)可用于挽救听觉突触病病例的听力功能,从而为遗传性听力损失提供了潜在的精准治疗策略。

2024-08-14

Nature:复杂疾病的未来防线,多基因编辑是否会引发新一轮优生学争议?

可遗传多基因编辑(HPE)站在科学与伦理的交汇点,以改变人类健康和基因命运的潜力激发了无数想象。

2025-01-10

世界上第三个拥有基因编辑猪肾脏的活人,来自中国,目前恢复情况良好

这篇 Nature 论文中报道的移植手术,采用了异位辅助肝移植方案,将上述基因改造的猪肝脏移植到该脑死亡患者体内,而不切除患者原有肝脏。

2025-04-03

乔治·丘奇创立的猪器官移植公司,获FDA批准进行首例基因编辑猪肝脏移植人体试验

这几十年的研究证明,动物器官(猪器官)可能改写器官短缺的困境。我们可预测,未来猪器官(猪肝脏、猪心脏、猪肾脏)或能帮助患者在等待移植期间维持生命,甚至恢复器官功能。

2025-04-18

Science子刊:突破性基因疗法有望治疗Dravet综合症

在这项研究中,经过治疗的小鼠表现出显著的改善。癫痫发作得到缓解,恢复时间长,没有观察到不良反应。

2025-03-21