Gut:一线治疗下不可切除转移性结直肠癌循环肿瘤DNA的基因组时间异质性
循环肿瘤DNA（ctDNA）测序越来越多地用于结直肠癌患者的临床管理，但治疗过程中 ctDNA 的基因组异质性及其对临床结果的影响欠缺探究。
研究发现一线治疗下不可切除转移性结直肠癌循环肿瘤DNA的基因组时间异质性
近期，中山大学肿瘤防治中心徐瑞华教授团队在国际消化道权威期刊《肠道》（Gut）在线发表了题为《循环肿瘤DNA基因组在不可切除的转移性结直肠癌一线治疗过程中的时间异质性》的最新研究成果。在临床实践中，针对转移性结直肠癌（mCRC）患者的治疗策略随着分子诊断技术的不断发展而不断优化，然而肿瘤内演变的分子异质性常导致一线和后线治疗的失败。尽管循环肿瘤DNA测序越来
大戟属质体系统发育基因组学研究中取得进展
大戟属（Euphorbia）隶属于大戟科，为植物界最大的属之一，包含约2000种，生境类型多样。大戟属的形态特征高度趋同（非同源相似），是系统分类研究最困难的类群之一。1753年植物学家林奈建立该属以来，大戟属的“拆分”或“合并”处于争论中。近些年，分子系统学研究支持“合并”，即广义的大戟属，包含四个亚属：乳浆大戟亚属（subg. Esula）、
AAV基因疗法临床被叫停
今天美国生物技术公司BioMarin的AAV基因疗法BMN307的一个一期临床因为临床前动物实验发现有致癌风险而被FDA叫停，BMRN同时也停止了美国以外患者的入组。BMN307是一个苯酮酸尿症（PKU）的基因疗法，载体是AAV5、表达苯丙氨酸羟化酶（PAH）。小鼠敲除PAH基因和一个免疫相关基因使用最高剂量BMN307一年后发现~1
新型CRISPR基因编辑疗法迈向临床，目的是HIV功能性治愈
开发病毒感染性疾病CRISPR疗法的Excision BioTherapeutics宣布FDA已接受EBT-101的IND申请，EBT-101的首次人体I/II期临床试验即将启动，用以评估EBT-101对HIV患者的安全性、耐受性和有效性。EBT-101是一款CRISPR体内疗法，利用腺相关病毒（AAV）提供一次性治疗，目的是功能性治愈HIV感染。临床前研究
亨廷顿病(HD)基因疗法！罗氏与NeuExcell达成战略合作，利用神经再生基因治疗平台开发新型疗法!
亨廷顿病(HD)是一种无法治愈的遗传性大脑疾病，由4号染色体上的一个缺陷基因引起。由于该疾病影响大脑的不同部位，因此会影响运动、行为和认知。
Cell突破成果：新型AAV载体问世，三大优势让基因疗法更安全、更有效
近年来基因疗法快速发展，在治疗一些遗传性疾病方面展现出非凡的潜力。但安全性问题一直是悬在基因疗法头上的达摩克利斯之剑，近期基因疗法因安全性问题频频受阻。为提高基因治疗的有效性并降低肝毒性等副作用，Broad研究所和哈佛大学的研究人员开发了一种新型腺相关病毒（AAV）运载工具，研究成果近期发表在顶级期刊Cell上。这项研究主要针对遗传性肌肉疾病，此类疾病可选择
Nat Commun：新型基因疗法通路或能保护机体抵御癌症和痴呆症
来自谢菲尔德大学等机构的科学家们通过研究发现了一种新型基因疗法通路，其或能揭示维持机体基因组健康的重要调节机制，这一途径或能保护机体抵御诸如癌症和痴呆症等严重限制生命的疾病。