敲除这个表观遗传基因,显著改善CAR-T细胞治疗效果
2023年的科学突破奖和引文桂冠奖都授予了在CAR-T细胞疗法中作为开创性工作的 Carl June 教授和 Michel Sadelain 教授,这也让他们成为热门的诺奖候选人。
2023-11-20
《柳叶刀》:复旦团队发布国际首个耳聋基因治疗临床数据,成功恢复患者听力
这项在6名因OTOF双等位基因突变而听力严重障碍的患儿中进行的临床试验结果显示,AAV1-hOTOF作为一种常染色体隐性遗传性耳聋的新型基因疗法,具有良好的安全性和有效性。
2024-01-26
Nat Cancer:新型组合性疗法或有望饿死胰腺癌细胞
来自纽约大学Grossman医学院等机构的科学家们通过研究开发了一种新型组合性疗法,其或能通过预防癌细胞清除染料来安全降低小鼠机体中胰腺癌的生长。
2023-10-15
数据驱动的水库抗生素抗性基因研究获进展
尽管数据驱动路径所支撑的60个水库ARGs污染和风险研究,与单个或局地若干水库研究相比,已有较大尺度的科学发现,但并不意味着上述结论已具有普适性。
2023-11-06
Science:发现大麦合成有毒生物碱禾草碱的第二个关键基因
在一项新的研究中,来自德国莱布尼茨植物遗传与作物研究所和汉诺威莱布尼茨大学的研究人员发现了第二个基因(AMI 合酶,HvAMIS),并发现这两个基因位于同一条染色体的附近。
2024-04-28
Nature:揭示器官自我修复机制有望带来更安全的再生疗法
了解受损器官如何自我愈合,对于科学家们试图开发能使受伤、患病或老化的组织再生的治疗方法非常重要。这包括了解自我修复完成后如何停止。器官需要生成新细胞进行修复,但不受控制的增殖可能会导致癌症。
2023-10-12
刘如谦兑现承诺:首款先导编辑疗法IND获批,将开展1/2期临床试验
这项1/2期临床试验,是一项跨国、首次人体试验,旨在评估先导编辑疗法(编号PM359)在成年人和儿童慢性肉芽肿病患者中的安全性、生物活性和初步疗效。
2024-05-02
Cell Rep:揭示视网膜中的基因在发育过程中被调节的分子机制
来自美国国立卫生研究院等机构的科学家们通过在实验室中利用复杂的视网膜模型进行研究,绘制出了人类视网膜形成关键发育阶段的遗传物质的3D结构。
2023-12-19
Nat Commun:揭示线粒体功能障碍导致T细胞衰竭,有望改善CAR-T细胞疗法
在免疫系统抗击癌症和感染的过程中,经常会导出现 T 细胞衰竭现象:在这一过程中,T 细胞会逐渐丧失功能,从而破坏它们对癌症和感染的反应。控制这种功能丧失的分子机制尚未完全解开。
2023-11-22