王皓毅团队发现这种抗寄生虫药物能够提高CAR-T抗癌活性
该研究建立了用于高通量药物筛选的功能低下的CAR-T细胞模型，发现已获得FDA批准的小分子药物米替福新（miltefosine）通过改善糖酵解和氧化磷酸化能力来恢复耗竭T细胞受损的抗肿瘤功能。
2024-12-14
Nature Medicine：基因疗法新时代，基因编辑如何改变视网膜疾病治疗格局？
科学家开发了一种全新的双腺相关病毒（AAV）载体系统，将优化后的 ABE 递送至视网膜，成功实现了对 ABCA4 突变的高效修复。
2025-01-11
基因编辑新突破！Science：HACE工具精准操控基因突变，助力疾病治疗
论文共同通讯作者Fei Chen解释说，“HACE将CRISPR的精确性与编辑DNA长片段的能力结合在一起，使其成为定向进化的强大工具。”
2024-11-26
Nature Biotechnology：从基因修复到基因不稳定性：AZD7648在基因组编辑中的巨大潜力与风险
AZD7648作为一种HDR增强剂，在提高基因组编辑效率方面展现出了巨大的潜力，特别是在某些基因治疗的应用中，有望实现高效的基因校正。
2024-12-04
Sci Adv揭示：增强PGK1活性，或开启帕金森疾病治疗新纪元
本文研究结果指出了生物能量缺陷或许是帕金森疾病相关病理学发生背后的机制，同时研究人员提出改善神经元腺苷5’-三磷酸产生的动力学或许是帕金森疾病治疗中最有前途的途径。
2024-09-07
Nat Commun：癌蛋白活性或会增加前列腺癌的进展
这项研究中，研究者Graham及其同事进行了单细胞RNA测序分析和补充原位组织染色，并将人类前列腺癌组织样本的生物学特征与前列腺癌小鼠模型进行了比较。
2024-09-06
Nat Immunol：揭示溶血磷脂酰丝氨酸抑制机体自然杀伤性细胞抗肿瘤活性背后的分子机制
本文研究结果表明，操控1型先天性淋巴样细胞或能诱导强大的抗肿瘤免疫，而且GPR34或能作为一种新型的代谢免疫检查点，从而有望被靶向作用来开发基于1型先天性淋巴样细胞的新型免疫疗法。
2024-11-25
巨头“认栽”，基因疗法还有未来吗
2025-03-07
Nature Methods：保留天然环境，精准提取膜蛋白：膜活性聚合物纳米盘（Nanodiscs）平台的革命性进展
这项基于纳米盘的膜蛋白提取平台，不仅在技术上实现了突破，也为膜蛋白研究开辟了新的方向。
2024-12-04
