打开APP

SORT-LNP开发团队再推出新型骨髓靶向的LNP,用于体内造血干细胞基因编辑

该研究为设计和工程化肝外递送mRNA的LNP开辟了新途径,该研究开发的骨髓靶向的LNP也为许多造血系统疾病的治疗提供了新思路。

2024-05-31

JCI:新研究揭示IFITM5基因突变引发骨干细胞异常分化,从而导致V型成骨不全症

V型成骨不全症是一种由基因IFITM5突变引起的脆骨病。这种基因突变阻碍了骨干细胞正常发育为形成健康骨骼的成熟细胞,这种突变会导致形成极脆的骨骼。

2024-06-27

中因科技发布AAV基因替代治疗遗传性失明的临床数据

结晶样视网膜变性(BCD)是由CYP4V2基因突变引起的一种特殊类型的常染色体隐性遗传视网膜色素变性。

2024-04-30

Nature Genetics | 癌症基因组学的新突破:探索复杂基因型与表型关联的组合遗传策略

该研究中研究人员通过将编码癌症相关基因事件的条形码慢病毒文库高效地随机引入到原代上皮细胞中,并将这些细胞移植到小鼠中以选择肿瘤原克隆。

2024-03-06

Cell:西湖大学解明岐/浙江大学邵佳伟等设计用于细胞智能计算的三态门基因表达调控系统

该研究首次提出的基因电路“三态门”设计原则(TriLoS)以及设计、构建的多种基因调控三态门,为细胞计算领域提供了理论指导和技术创新,解决了现有研究中只能通过经验来盲目设计和反复试错的设计模式。

2024-08-04

Science:对发育中的人类大脑进行测序或能揭示成千上万种新型基因转录物

这项研究具有较强的治疗性意义,而且研究人员也能在临床上采取行动,而揭示新的转录物或能帮助在基因疗法试验中识别出新型疗法策略,并为携带罕见突变且与精神性或神经发育障碍相关的个体进行靶向性的临床试验。

2024-06-05

转录因子早期生长反应3 (Egr3)是心脏瓣膜形态发生所需的机械敏感转录因子基因

本研究揭示了一个以前未知的信号轴,其中EGR3是转导心脏瓣膜形成所需的机械信号所必需的,也可能是左室AD瓣膜重塑所需的机械信号。

2024-05-27

Cancer Biol Med:新型基因特征或有望彻底改变人类胃肠道癌症的免疫疗法

研究结果表明,DRIA特征或能作为一种可靠的生物标志物来指导胃肠道癌症的ICI治疗,从而就能潜在适用于其它的癌症类型。

2024-05-11

Nature新发现:经过基因改造的保护性T细胞有望用于治疗中枢神经系统损伤

研究人员提出了一种潜在的新方法,有望改善脊髓损伤患者的康复情况。

2024-09-11

Nat Rev Mol Cell Bio:刘光慧撰写衰老相关染色质与基因组不稳定性的特邀综述

文章系统阐述了异染色质丢失、端粒磨损和DNA损伤如何通过引发基因组不稳定性、天然免疫和炎症反应,促进细胞衰老,进而驱动组织、器官与个体衰老,并导致衰老相关疾病的发生。

2024-10-10