Science子刊：基因替代疗法有望治疗尼曼-皮克病等一系列溶酶体贮积症
2019年8月24日讯/生物谷BIOON/---尼曼-皮克病（Niemann-Pick disease, NPD）又称为鞘沉积病（sphingolipidoses），是一种溶酶体贮积症，其特征在于神经变性和早期死亡。它是一种先天性糖脂代谢性疾病，影响着身体的多个系统，严重程度也各不相同。根据致病基因和疾病症状和患者体征，人们将NPD主要分为4种类型：A型（NPD-A），B型（NPD-B），C1型（
Science子刊：I期临床试验表明药物局部诱导的IL-12基因疗法有望治疗复发性胶质母细胞瘤患者
2019年8月18日讯/生物谷BIOON/---在一项新的临床研究中，一种可诱导的肿瘤定位基因疗法首次在胶质母细胞瘤患者中进行了测试。这种由两部分组成的方法涉及将一个编码免疫激活物的基因注射到脑瘤部位中并服用一种激活这个基因的药物，从而导致免疫激活物---白细胞介素12（IL-12）---的产生和免疫细胞渗入到肿瘤组织中。这些结果还提示着这种治疗可能延长患者的生存期。相关研究结果发表在2019年8
Nat Commun：乳腺癌中的基因突变或有望帮助开发治疗肺癌的新型疗法
2019年8月11日 讯 /生物谷BIOON/ --近日，一项刊登在国际杂志Nature Communications上的研究报告中，来自密歇根州立大学的科学家们通过研究表示，深入研究基因突变在乳腺癌中的关键角色或有望帮助开发治疗肺癌的新型疗法。图片来源：medicalxpress.com研究者Eran Andrechek教授表示，我们对乳腺癌样本进行了全基因组测序研究，结果发现了一种驱动突变或许
靶向TMED9蛋白有往治疗多种毒性蛋白病
2019年7月29日讯/生物谷BIOON/---科学家们早就知道，数十种称为毒性蛋白病（toxic proteinopathy）的遗传性疾病，是由细胞中特定错误折叠蛋白的堆积引起的。但是，负责这种堆积的分子机制仍然是个谜，这就阻止了开发相应疗法的努力。如今，在一项新的研究中，来自美国布罗德研究所、哈佛医学院和布莱根妇女医院的研究人员发现一些毒性蛋白病可能起源自一个以前未被认识到的原因：细胞运输网络
Nat Commun：囊性纤维化治疗新希望 科学家有望利用CRISPR-Cas技术剔除致病基因突变
2019年8月9日 讯 /生物谷BIOON/ --囊性纤维化是一种目前无法治愈的人类遗传性疾病，而科学家们也一直在与其抗争，特别是针对引发囊性纤维化的一些突变；近日，一项刊登在国际杂志Nature Communications上的研究报告中，来自特兰托大学等机构的科学家们通过研究表示，他们或能利用基因编辑技术来推动CRISPR-Cas治疗引发囊性纤维化的遗传性问题。图片来源：Alessio Cos
Circulation：利用基因疗法抑制CaMKII，有望治疗CPVT遗传性心律失常
2019年7月21日讯/生物谷BIOON/---在一项新的研究中，来自美国波士顿儿童医院的研究人员报道了在遗传性心律失常小鼠模型中利用基因疗法抑制了这种疾病。这些发现为开发治疗遗传性心律失常的单剂量基因疗法提供了可能，而且也可能为治疗更为常见的心律失常（比如心房颤动）的单剂量基因疗法提供了可能。相关研究结果近期发表在Circulation期刊上，论文标题为“Gene Therapy for Cat
颠覆白血病诱导治疗格局！annamycin——“无心脏毒性+克服多药耐药”新型脂质体蒽环素
2019年07月12日/生物谷BIOON/--Moleculin Biotech是一家临床阶段的生物制药公司，专注于开发一系列肿瘤学候选药物，用于高度耐药肿瘤的治疗。近日，该公司宣布已提交了多项新的专利，涵盖Annamycin（安那霉素）的生产及重构。该药目前正处于2项临床试验，治疗复发性或难治性急性髓性白血病（AML）。之前，美国FDA已授予Annamycin治疗复发性或难治性急性AML的孤儿药
等位基因特异性基因编辑有望治疗遗传性耳聋
2019年7月7日讯/生物谷BIOON/---在一项新的研究中，来自美国哈佛医学院和波士顿儿童医院的研究人员利用一种新的基因编辑方法挽救了患有遗传性听力丧失的小鼠的听力，而且在成功地做到这一点的同时没有产生任何明显的脱靶效应。这些被称为贝多芬小鼠（Beethoven mice）的动物因为具有相同的导致人类进行性听力丧失（progressive hearing loss）并且最终在20岁左右耳聋的基
Nature：揭秘BRCA1基因功能有望帮助开发治疗乳腺癌和卵巢癌的新型疗法
2019年7月8日 讯 /生物谷BIOON/ --近日，一项刊登在国际杂志Nature上的研究报告中，来自伯明翰大学等机构的科学家们通过研究发现了BRCA1基因发挥功能的新型通路，其或有望帮助理解卵巢癌和乳腺癌发生的分子机制。图片来源：NIH研究者Manolo Daza-Martin表示，没有两个人从生下来就是一样的，因此不同人在一生中患病的风险也是并不相同的，这或许就是机体基因天然改变所造成的结
基因泰克流感新疗法达到3期临床终点 有望用于治疗儿童患者
今日，罗氏旗下基因泰克公司（Genentech）宣布，该公司的创新流感疗法Xofluza（baloxavir marboxil）在名为MINISTONE-2的全球性3期临床试验中达到主要终点。在治疗1-12岁儿童流感患者时表现出良好的安全性，同时显着缩短流感症状（包括发烧）。Xofluza的疗效与活性对照组相当。基因泰克公司将在即将召开的医学会议上公布这一试验的详细数据。这一结果有望将