Clin Transl Med：一种新型基因疗法有望治疗老年性黄斑变性
老年性黄斑变性（age-related macular degeneration, AMD）是一种渐进性眼病，影响到多达10%的65岁以上的成年人。
2022-08-30
我国科学家开发出非病毒的基因特异性靶向CAR-T细胞，并在临床试验中证实它们可安全有效地治疗复发/难治性B细胞非霍奇金淋巴瘤
来自中国浙江大学和华东师范大学等研究机构的研究人员利用CRISPR-Cas9开发出非病毒的、基因特异性靶向CAR-T细胞，在临床前实验和临床试验中可安全高效地杀死肿瘤细胞。
2022-09-28
Science：新研究揭示阿尔茨海默病和进行性核上性麻痹的多个新风险基因
确定因果变异及其影响的基因是现代遗传学和生物医学的一个主要挑战。这项新的研究为解决这一问题提供了一个有效的路线图。
2022-08-23
Nature Medicine：邦耀生物基因编辑治疗地中海贫血症患儿脱离输血依赖已超过2年
该研究提供了可以实现CRISPR/Cas9编辑的自体HSPC的移植和长期植入的原理证明，并且证实了胎儿血红蛋白水平的持续升高足以改善输血依赖性β-地中海贫血
2022-08-04
Nat Commun：科学家开发出一种能揭示驱动克隆性造血基因的新型计算工具
来自西班牙巴塞罗那生物医学研究院等机构的科学家们通过研究重新定向了一种最初在癌症基因组研究领域设计的计算工具，旨在揭示驱动克隆性造血的基因。
2022-08-08
Nucleic Acids Res：新的DNA修复方法成功地修复了患者肾细胞中的致病性基因突变
在一项新的研究中，来自英国布里斯托大学和瑞典卡罗琳学院的研究人员成功地利用一种可能引发治疗变革的DNA修复工具在患者的肾细胞中修复了导致一种影响儿童和年轻人的衰弱的遗传性肾脏疾病的基因突变。
2022-08-12
Science子刊：利用CRISPR的改进版本揭示促进肺气肿和慢性阻塞性肺病产生的基因
DSP似乎能调节AT2细胞在基线时和与人类疾病相关的损伤（比如烟雾暴露）后的增殖能力。较低水平的DSP表达增加了系统中AT2细胞的增殖能力，可能使它们能够更好地应对损伤。
2022-08-02
百时美在美国撤回Reblozyl治疗非输血依赖性β地中海贫血申请!
Reblozyl是获监管批准的第一款红细胞成熟剂，代表了一类新的疗法，通过调节红细胞成熟后期阶段来帮助患者减少红细胞输注负担。
2022-06-08
The Plant Journal:揭示质体基因组多样性演化的机制
近年来质体基因组研究揭示了复杂多样的结构和序列变异，对经典的四分体结构提出了挑战。质体基因组多样性演化的机制常被笼统地诉诸于DNA修复系统可能存在缺陷。科研人员在前期工作中发现石松类卷柏科植物细胞器
2022-07-04