博腾生物热烈祝贺天士力双靶点CAR-T新药获临床试验默示许可
2025年4月12日，天士力医药集团股份有限公司自主研发的"P134细胞注射液"新药临床试验申请（IND）获得国家药品监督管理局核准签发的《药物临床试验批准通知书》。
Nature：科学家破解NRAS突变黑色素瘤的密码——新靶点SHOC2
来自诺华生物医学研究所等机构的科学家们发表了一项突破性研究揭示了SHOC2蛋白或有望作为NRAS突变癌症的一个潜在治疗靶点。
Sci Immunol：免疫细胞研究有望识别出治疗人类癌症和自身免疫性疾病的新型靶点
来自约翰霍普金斯大学医学院等机构的科学家们通过研究发现，一种名为QRICH1的蛋白在调节T细胞激活中扮演着关键角色，其或有望成为未来药物研发的全新靶点。
舒易来/何英姿团队开发多位点表达的基因替代疗法，恢复DFNB111耳聋小鼠模型听力
该研究提示了基于AAV基因治疗Mpzl2相关耳聋的潜力，并为靶向耳蜗中不同细胞类型中表达的其他耳聋相关基因的基因治疗提供了概念验证。
Cancer Cell：关闭这个基因，增强NK细胞抗肿瘤免疫
在这项最新研究中，研究团队进行了全基因组 CRISPR 筛选，以揭示 NK 细胞中完整的 IL-15R 信号转导机制，并发现依赖泛素的 IL-15R 降解是抑制 IL-15R 信号转导的主要机制。
Nature：有望实现体内造血干细胞基因治疗
本研究开创性地发现并利用了新生儿期造血干细胞从肝脏向骨髓迁移的独特生物学窗口，通过工程化改造的抗吞噬慢病毒载体（CD47high-LV）首次实现了高效的体内造血干细胞基因治疗。
Nature：杜氏肌营养不良症治疗迎来基因补偿新突破！研究人员发现肌肉细胞的"自救基因开关"
研究人员首次发现，人类细胞自带一套精密的"应急修复系统"，当检测到关键基因故障时，会自动激活"替补基因"展开修复。更令人振奋的是，这项机制可被人工干预精确调控，为DMD乃至6000多种单基因遗传病带来
UCSD团队发现PHGDH或可作为潜在治疗靶点
PHGDH表达改变可以调节AD病理学，促进星形胶质细胞中IKKa和HMGB1的转录，从而抑制自噬并加速淀粉样蛋白病理，靶向PHGDH转录功能的小分子抑制剂能够减少淀粉样蛋白病理，改善AD相关行为缺陷。
J Hematol Oncol：突破T细胞白血病治疗瓶颈——双靶点CAR-T细胞有望带来新希望
来自西班牙何塞普-卡雷拉斯白血病研究所等机构的科学家们通过研究聚焦于两个非泛T抗原——CCR9和CD1a，同时开发并验证了一种双靶点CAR-T细胞治疗策略。