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高彩霞团队开发基于Cas12a和环状RNA的引导编辑器,可同时编辑多达4个基因

研究团队还进一步检测了CPE系统的脱靶效应,结果表明CPE具有优良的特异性,几乎没有检测到脱靶效应。

2024-01-11

张元豪团队揭示X染色体上的一个非编码RNA是关键

只有女性的细胞中才存在X染色体失活(XCI)和Xist表达,从而导致自身免疫病大多在女性中发病。

2024-02-06

Nat Commun:不寻常的RNA结构或有望作为新型肌萎缩性侧索硬化症疗法的潜在靶点

来自哥伦比亚大学等机构的科学家们通过研究揭示了一种能导致ALS患者机体聚集体形成的可替换分子机制,同时还发现了不寻常形式的RNA或许在聚集体的堆积过程中扮演着关键角色。

2024-01-08

Nature子刊:何川团队开发超快速精准检测微量DNA与RNA中5-甲基胞嘧啶的新方法

随着UBS-seq的发表,将会进一步促进m5C的生物功能的研究,并和SAC-seq,BID-seq一起引领RNA表观转录组领域步入新的阶段。

2024-01-04

首款 RNA 编辑疗法即将投入临床

Wave生命科学公司上个月提交了WVE-006的临床试验申请,该疗法将成为有史以来第一个进入临床开发的RNA编辑疗法。如果获得批准,该公司计划在今年年底开始为首批患者投药,并在2024年获得数据。

2023-10-12

照亮黑暗基因组:ROME发布首个临床前数据,靶向非编码RNA,治疗红斑狼疮

几十年来,药物发现只专注于人类基因组中编码蛋白质的基因,而这部分基因只占整个基因组的2%。

2023-11-22

Genome Biology:魏文胜团队实现长期、高效和精准的RNA碱基编辑

结合研究者在非人灵长类动物和人源化小鼠中的研究结果,LEAPER 2.0 为遗传性疾病治疗以及其他严重疾病的潜在临床应用提供了巨大的希望。

2023-10-30

外泌体长链非编码RNA MLETA1可能作为肺癌诊断和治疗的预后生物标志物和潜在的治疗靶点

肺癌是世界范围内最常见、最致命的癌症。非小细胞肺癌(NSCLC)约占所有肺癌的85%,约90%的肺癌相关死亡是由于转移所致。因此,迫切需要阐明肺癌转移的潜在机制,寻找肺癌诊断和治疗的早期生物标志物。

2023-12-05

Science:从结构上揭示RNA调节PRC2失活机制

每个人类细胞都有一套完全相同的基因。在我们的细胞深处,一个名为 PRC2 的分子机器在决定哪些细胞成为心脏细胞、哪些细胞成为脑细胞、哪些细胞成为肌肉细胞或皮肤细胞的过程中起着至关重要的作用。

2023-10-11

Nature:为什么环状RNA会是下一代重磅药物?

今年6月份,环状RNA领域融资最多的公司——Laronde,其核心研究项目——使用环状RNA表达GLP-1用于减肥,被曝光涉嫌数据造假。这一事件也引起了人们对于对于环状RNA潜力的怀疑。

2023-10-07