PPMO介导的外显子跳跃是恢复肌营养不良蛋白的有前景的治疗策略
杜氏肌营养不良症(DMD)是一种严重的进行性肌肉萎缩疾病，由于X染色体DMD基因突变导致dystrophin表达丧失，全球约1：5,000活男婴受到影响。
2022-12-09
杜氏肌营养不良症(DMD)新药！首创解离型类固醇vamorolone在欧盟申请上市！
vamorolone是一种首创（first-in-class）药物，与皮质类固醇结合的受体相同，但会改变受体下游活性，因此被认为是一种“解离型”抗炎药。
2022-10-19
颈部肌张力障碍新一代神经调节剂！Daxxify在美国申请新适应症：1年注射2次，持久缓解症状!
Daxxify是批准上市的第一种也是唯一一种肽制剂的长效神经调节剂，每年只需注射2次即可实现全年效果。目前市面上的神经调节剂需要每3个月注射一次。
2022-10-26
研究发现老年人肌少症与认知功能障碍存明显关联
研究结果表明，无肌少症、可能肌少症、肌少症人群轻度认知功能障碍的发病率呈上升趋势。同时，最新研究还发现，与无肌少症老年人相比，可能肌少症者与肌少症者患有轻度认知功能障碍的风险分别增加了43%和72%
2022-09-19
Med: MeCP2相关的通路调节失调与强直性肌营养不良密切相关
强直性肌营养不良1型(DM1)是由肌营养不良症蛋白激酶(DMPK)3‘端非翻译区(3’UTR)的微卫星CTG三核苷酸重复扩增引起的，其转录产物形成核核灶
2022-08-09
《自然》：科学家发现，棕色脂肪凋亡产生的嘌呤肌苷，能够促进棕色脂肪细胞耗能产热
近日，一篇发表在顶刊《自然》上的文章，公开了体内负责燃脂的棕色脂肪细胞的“遗言”，并找到脂肪细胞的“助燃剂”，为减肥领域指出条新道路。
2022-07-25
J Clin Invest：肌酸核苷是一种癌细胞衍生的代谢物，与精氨酸缺乏症相关
该研究揭示了CR不仅作为一个预后不良的生物标志物的潜力，而且还作为一个伴随的生物标志物来为精准医学策略中的精氨酸靶向治疗提供信息，以提高癌症患者的生存。
2022-07-25