NEJM：科学家进行首个人类临床试验利用CRISPR-Cas9基因魔剪来剔除编码甲状腺素运载蛋白淀粉样变性的基因
2021年6月30日 讯 /生物谷BIOON/ --转甲状腺素淀粉样变性（Transthyretin amyloidosis）又称为ATTR淀粉样变性，其是一种威胁患者生命的疾病，主要特点表现为错误折叠的转甲状腺素蛋白（TTR）在组织中逐渐积累，主要表现为神经组织和心脏组织。NTLA-2001是一种体内进行基因编辑的治疗性制剂，其主要通过降低血清中TTR的浓
首个轻链(AL)淀粉样变性治疗药物！强生Darzalex Faspro长期数据：持续显著改善血液学完全缓解!
Darzalex(达雷妥尤单抗，兆珂®)已在中国上市，将再定义骨髓瘤治疗！
Nature：揭秘神经变性疾病发生过程中tau蛋白产生的分子机制 或有望帮助开发相应的新型疗法
2021年5月22日 讯 /生物谷BIOON/ --人类基因组能表达数千种天然翻译转录物（NAT，natural antisense transcripts），从而调节其重叠基因的表观遗传状态、转录、RNA稳定性或翻译。日前，一篇刊登在国际杂志Nature上题为“MIR-NATs repress MAPT translation and aid proteo
渤健cotoretigene toliparvovec(BIIB112)治疗X连锁视网膜色素变性(XLRP)2/3期临床失败!
该疗法通过视网膜下注射给药，旨在提供全长功能性RPGR蛋白。
Cell Rep：一种参与神经变性疾病的特殊蛋白或能阻断诱发细胞死亡的特殊信号
2021年5月11日 讯 /生物谷BIOON/ --RIG-I样受体（RLRs）会通过识别双链RNA（dsRNA）参与到对自身和非自身的识别过程中去，目前有研究表明，免疫刺激性dsRNAs是普遍表达的，但其却会被细胞RNA结合蛋白（RBPs）所破坏或隔绝起来，TDP-43就是一种与多种神经性障碍相关的RBP，其对于细胞的活力至关重要。近日，一篇发表在国际杂志
Neuron ：科学家揭秘轴突变性的新机制
轴突变性 (axon degeneration) 是许多神经退化型疾病的早期症状。停止或减缓这一过程被认为是一个有效的途径以治疗神经退化型疾病， 比如阿兹海默症，帕金森综合症。经过科学家一个世纪的努力，调控神经退化的生物机制逐渐变清晰。
科学家发现在多种人类神经变性疾病发生过程中扮演关键角色的关键细胞压力酶类！
2021年3月23日 讯 /生物谷BIOON/ --近日，一篇发表在国际杂志PLoS Biology上题为“MARK2 Phosphorylates eIF2α in Response to Proteotoxic Stress”的研究报告中，来自约翰霍普金斯大学布鲁姆博格公共健康学院等机构的科学家们通过研究发现，名为MARK2的酶类或能作为细胞中的一种关键