结晶样视网膜变性病的基因治疗研究获进展
结晶样视网膜变性（Bietti crystalline dystrophy， BCD）是一类会对视力健康造成严重危害的单基因遗传病，以患者眼底的大量黄白色闪亮结晶沉积为代表性特征。它的另一个显着特征是，相对于其他人群，BCD在东亚人群中具有显着增高的发病率。据估计，中国人群中BCD的发病率约为1/24000，占全部视网膜色素变性患者的1/6至1/10。大多数
轻链(AL)淀粉样变性首个疗法！强生皮下Darzalex组合一线治疗III期临床：血液学缓解率高达92%
Darzalex皮下制剂是第一个也是唯一一个被批准的CD38单抗，静脉制剂于2019年10月在中国上市，将再定义骨髓瘤治疗！
爱尔兰科学家发现引发视网膜变性的蛋白
来自都柏林三一学院（TCD）研究团队的最新研究揭示了一种叫做SARM1的蛋白，这种蛋白可能在因神经细胞损伤而导致的视网膜变性过程中起关键作用。相关研究成果发表在《Life Science Alliance》杂志上。感光细胞是在我们眼球后壁部发现的特殊神经元，它们将光转换成可以让我们看到的电信号，失去感光细胞将导致失去视力。感光细胞及滋养它们的细胞
首次观察到神经变性疾病罪魁祸首tau蛋白在神经元细胞间来回穿梭的过程！
2020年4月9日 讯 /生物谷BIOON/ --在抵御诸如额颞叶痴呆等神经变性疾病的斗争中，tau蛋白或许就是最大的罪魁祸首，tau蛋白在脑细胞中大量存在，其能维持神经元的结构和稳定性，并帮助将营养物质从细胞的一个部分运输到另一个部分。当tau蛋白发生错误折叠时所有都会发生改变，其会变得粘性且不溶，不断聚集并在神经元中形成神经原纤维缠结，破坏神经元的功能并
Nat Commun：新型“工具箱”有望修复与衰老、癌症和神经变性疾病发生相关的DNA破碎
2020年3月18日 讯 /生物谷BIOON/ --日前，一篇发表在国际杂志Nature Communications上的研究报告中，来自谢菲尔德大学等机构的科学家们通过研究开发了一种新型的“工具箱”，其或有望帮助修复引发机体衰老、癌症和运动神经元疾病（MND）的DNA损伤。研究者发现，名为TEX264的蛋白和其它酶类能够帮助识别并吞掉粘附在DNA上促其损伤
罗氏Alecensa(艾乐替尼)获批新适应症，治疗ALK阳性间变性大细胞淋巴瘤(ALCL)！
2020年02月23日讯 /生物谷BIOON/ --罗氏(Roche)控股的日本药企中外制药(Chugai)近日宣布，日本厚生劳动省（MHLW）已批准靶向抗癌药Alecensa（alectinib，艾乐替尼）150mg胶囊一个新的适应症，用于治疗复发性或难治性ALK融合基因阳性间变性大细胞淋巴瘤（ALK+ALCL）。此前，MHLW已授予Alecensa用于该
诺华新一代眼科药物Beovu获欧盟批准，治疗湿性年龄相关性黄斑变性(wet-AMD)！
2020年02月18日讯 /生物谷BIOON/ --诺华（Novartis）近日宣布，欧盟委员会（EC）已批准新一代眼科药物Beovu（brolucizumab，又名RTH258），用于治疗湿性年龄相关性黄斑变性（wet-AMD，又名新生血管性AMD，nAMD）。此次批准适用于所有27个欧盟成员国以及英国、冰岛、挪威和列支敦士登。在欧盟，估计有170万人受湿
PNAS：新研究揭示抑制视网膜黄斑变性的方法
致盲眼病是60岁及以上人群视力丧失的主要原因。在最近一项研究中，作者揭示了两种主要形式的致盲眼病之间存在的联系，进而在小鼠水平成功治疗了年龄相关性黄斑变性（AMD）。
EbioMedicine：与卵巢癌发病相关的特殊蛋白或会恶化阿尔兹海默病患者的神经变性
2020年1月18日 讯 /生物谷BIOON/ --日前，一项刊登在国际杂志EbioMedicine上的研究报告中，来自休斯顿卫理公会癌症中心等机构的科学家们通过研究在卵巢癌中鉴别出了一种特殊蛋白，其或能促进大脑功能下降及阿尔兹海默病的发生。图片来源：Houston Methodist研究者Stephen T.C. Wong表示，我们的研究结果表明，一种已知
渤健达成合作 开发年龄相关性黄斑变性补体抑制剂
日前，Catalyst Biosciences公司宣布，与渤健（Biogen）达成一项全球独家许可和研发合作协议，双方将共同开发其潜在“best-in-class”C3补体抑制剂CB 2782-PEG，治疗患有地理萎缩（geographic atrophy ，GA）的干性年龄相关性黄斑变性（AMD）患者。AMD是65岁以上老年人失明的首要原因。AMD患者由于