Science：揭示SARS-CoV-2校对外切核酸酶识别错配核苷酸机制
在一项新的研究中，来自美国爱荷华州立大学、明尼苏达大学奥斯汀分校和耶鲁大学医学院的研究人员详细介绍了SARS-CoV-2中存在的一种关键酶的结构。这种称为校对外切核酸酶（proofreading exoribonuclease, ExoN）的酶从这种病毒的RNA中去除核苷类抗病毒药物，使大多数基于核苷类似物的抗病毒药物治疗无效。他们解析出ExoN酶的原子结构
Auris宣布开发抗癌RNAi疗法，核心技术是肝外寡核苷酸递送
Auris Medical宣布将利用OligoPhore寡核苷酸递送平台开发RNAi疗法，用于治疗KRAS突变驱动的结直肠癌。OligoPhore是Auris 6月3日收购的Trasir Therapeutics（收购后更名为Altamira Therapeutics）的代表技术。递送技术一直被视为释放疗法潜力的关键所在，目前主流的两
Cell：揭示烟酰胺核苷酸转氢酶调节皮肤色素沉着新机制，有望开发出预防皮肤癌的新疗法
2021年7月12日讯/生物谷BIOON/---在一项新的研究中，来自美国麻省总医院的研究人员发现了一种皮肤色素沉着机制，这种皮肤色素沉着机制可以使人类的皮肤颜色变深，从而抵御与紫外线有关的癌症。调节这一生物过程的是一种称为烟酰胺核苷酸转氢酶（nicotinamide nucleotide transhydrogenase, NNT）的酶，它在黑色素（一种保
Trends Pharmacol Sci：克服寡核苷酸在组织递送中的挑战
近日，爱奥尼斯制药公司在Trends Pharmacol Sci杂志上发表了题为"Overcoming the challenges of tissue delivery for oligonucleotide therapeutics"的文章。合成治疗性寡核苷酸(STO)是继小分子和蛋白质疗法之后制药行业第三个真正的药物发现平台。到目前为止，已有13个ST
Science: 靶向核苷酸“抢救”因子DNPH1能够提高癌细胞对PARP抑制剂的敏感性
BRCA1或BRCA2肿瘤抑制基因的突变使个体提高患乳腺癌和卵巢癌的风险。 在临床中，上述癌症患者往往会接受靶向聚（ADP-核糖）聚合酶（PARP）的抑制剂治疗。 根据最近发表在《Science》杂志上的一项研究，来自英国弗朗西斯-克里克研究所的Stephen C. West团队表明：抑制DNPH1（一种消除细胞毒性核苷酸5-羟甲基-脱氧尿苷（hmdU）单磷
Science子刊：反义寡核苷酸有望治疗MECP2重复综合征
2021年3月8日讯/生物谷BIOON/---许多智力障碍（intellectual disability disorder）都是由于拷贝数变异引起的，到目前为止，还没有针对这类疾病的治疗方案进行测试。MECP2重复综合征（MECP2 duplication syndrome, MDS）是一种以严重智力障碍、运动功能障碍和癫痫发作为特征的遗传性疾病。MDS是
Sarepta公司第3款反义寡核苷酸疗法获FDA批准上市
罕见病精准基因治疗领域领导者Sarepta公司宣布，FDA已批准反义寡核苷酸药物AMONDYS 45 (casimersen)上市，用于45外显子跳跃突变杜氏肌营养不良症(DMD)患者治疗。这是Sarepta获批的第3款反义寡核苷疗法。此前，Sarepta的反义寡核苷疗法依特立生已于2016年9月获FDA批准用于治疗经证实具有51外显
蔡清清教授团队首次创建基于单核苷酸多态性的预测模型指导NK/T细胞淋巴瘤患者精准预后判断和早期患者治疗决策
结外鼻型NK/T细胞淋巴瘤(ENKTL)好发于亚洲及拉丁美洲，在我国占所有淋巴瘤病例的15-30%。ENKTL临床表现及预后具有明显异质性，当前预后评价系统多基于临床及病理特征，而基于临床分期制定的治疗方案无法满足个体化诊疗的需求。中山大学肿瘤防治中心内科蔡清清教授课题组在国际血液学期刊Blood上发表了题为“结外NK/T细胞淋巴瘤的单核苷酸多态性预测模型”
Metabolic Engineering：代谢工程合成辅酶烟酰胺腺嘌呤二核苷酸取得研究成果
近期，江南大学生物工程学院穆晓清副教授课题组在辅酶烟酰胺腺嘌呤二核苷酸合成方面取得重要进展，研究成果“Improving the production of NAD+ via multi-strategy metabolic engineering in Escherichia coli”正式发表于Metabolic Engineer
Science子刊：利用反义寡核苷酸增加SCN1A表达，有望治疗Dravet综合征
2020年8月31日讯/生物谷BIOON/---在一项新的研究中，一种有前景的实验性新疗法似乎可以改变Dravet综合征（Dravet syndrome）小鼠模型的破坏性疾病进展。这一发现最终有可能给患有这种疾病的儿童及其父母带来希望。相关研究结果发表在2020年8月26日的Science Translational Medicine期刊上，论文标题为“An