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Ionis反义寡核苷酸新药获FDA优先审查,预计年底上市

Olezarsen(IONIS-APOCIII-LRx)是一种新型N-乙酰半乳糖胺(GalNAc)结合的反义寡核苷酸,靶向肝脏APOC III mRNA,可以选择性地抑制APOC III的合成。

2024-06-26

GSK收购寡核苷酸疗法公司,开发肝病用药

此次收购符合GSK将科学与技术相结合的方法,包括推进新颖的平台技术,以加速药物开发,最终更好、更快地为患者提供创新药物。

2024-06-07

Nature:新研究表明给送反义寡核苷酸有望治疗蒂莫西综合征

研究人员测试了是否能利用与基因产物结合的小片段遗传物质——反义寡核苷酸(antisense oligonucleotid, ASO)来恢复导致蒂莫西综合征的细胞缺陷。

2024-05-02

研究人员开发出脑钙化症反义核苷酸疗法

该研究在数百个脑钙化患者中鉴定了六个原发性基底节钙化家系携带SLC20A2基因的内含子突变,并发现了SLC20A2基因内含子区域存在一些隐蔽外显子序列,且其中包含提前终止密码子。

2024-08-19

【火热报名中,招商即将截止】PODS2024多肽与寡核苷酸药物开发峰会日程及嘉宾公布

为了推动多肽及小核酸创新药物在新药研发、临床应用和产业化方面的发展,2024“多肽及寡核苷酸药物开发峰会”(PODS2024)将聚焦 GLP-1多肽类药物研发浪潮、多肽偶联药物、多肽的固相合成与生物

2024-06-07

Cell:癌细胞通过嘌呤核苷酸挽救途径促进肿瘤生长

研究阐明了从头合成嘌呤核苷酸和嘌呤核苷酸挽救这两种途径的贡献,并强调了这种嘌呤核苷酸挽救途径在肿瘤生长中所起的关键作用。

2024-07-21

Nat Chem Biol | 叶存奇课题组发现磷脂合成调节核苷酸代谢和细胞还原能力

这些发现强调了磷脂合成能够整合对核苷酸代谢、氧化还原平衡以及膜生物物理特性的调节能力,并以此在细胞防御中发挥关键作用。

2024-08-03

哈佛/西奈山团队首次发现,产前发生的体细胞单核苷酸变异与精神分裂症有关

西奈山伊坎医学院和哈佛大学医学院研究人员的这项研究成果,揭示了体细胞单核苷酸变异与精神分裂症之间的关联。

2024-10-14

Nat Methods | 克服PCR扩增误差:利用同源三聚体核苷酸提高测序数据质量

研究结果表明,这种新型UMI能够在不同的测序平台上提供更为准确的测序数据,为今后的基因组学研究和临床应用开辟了新的道路。

2024-02-15

Science:揭示核糖核苷酸还原酶在自由基状态下的三维结构

尽管 DNA 在生物学中发挥着基础性作用,而且半个世纪以来对它进行了大量研究,但 DNA的构成单元(building block)是如何形成的许多方面仍不清楚。如今,在一项新的研究中,来自瑞典斯德哥尔

2023-10-16