地中海贫血口服疗法III期研究成功
Mitapivat是一款first-in-class新型、口服丙酮酸激酶-R（PKR）激活剂，对野生型和突变型PKR均有激活作用，可以改善血红细胞的能量供应，提高血红细胞的健康水平。
2024-06-05
ACS子刊：利用抗核抗体-药物结合物开发出抗核导弹癌症疗法
Hansen说，“这项技术让我们有机会利用抗核抗体向肿瘤或其他与DNA释放增加有关的损伤部位（如心脏病、中风或外伤递送药物、蛋白或基因疗法。”
2024-07-20
Nature子刊：复旦大学开发碱基编辑疗法，长期恢复隐性基因突变耳聋小鼠听力
本研究提示，腺嘌呤碱基编辑器（ABE）可用于挽救听觉突触病病例的听力功能，从而为遗传性听力损失提供了潜在的精准治疗策略。
2024-08-14
最新临床数据显示，AAV基因疗法可显著减缓亨廷顿症，uniQure股价大涨
uniQure公司的首席医疗官 Walid A bi-Saab 博士表示，这是针对亨廷顿症的首次临床试验，显示出潜在的长期临床益处和神经退行性关键标志物减少的证据。
2024-07-13
诺奖得主David Baker团队最新Nature：合成新型受体，创建更安全的CAR-T细胞疗法
该研究开发了一种高度可定制的工程化受体——合成膜内蛋白水解受体，这种受体可以感知周围环境中的分子，并据此改变细胞内基因的表达。
2024-11-29
Nature：科学家识别出有望治疗人类三阴性乳腺癌的新型组合性疗法
本文研究中，研究人员识别出了一种能治疗人类三阴性乳腺癌的新型潜在治疗性策略，并阐明了对表观遗传酶类解除管制如何将肿瘤与致癌易感性隔离开来。
2024-10-15
Fly：终止早孕药物米非司酮的新用途 或能作为新型抗衰老疗法发挥作用
研究结果表明，米非司酮和雷帕霉素或能通过一个共同的途径来发挥作用从而增加雌性果蝇的寿命，同时研究人员还暗示了在该途径会增加线粒体的自噬过程并降低中肠的肥大。
2024-11-14
Nat Genet：新型药物组合疗法或能让胶质母细胞瘤对攻击性免疫细胞更加可见
来自华盛顿大学医学院等机构的科学家们通过研究迫使胶质母细胞瘤细胞展现出免疫系统靶点，从而就能让其对免疫细胞可见并对免疫疗法变得易感。
2024-11-22
Nat Commun：科学家发现能清除包括免疫疗法耐受肿瘤在内的肿瘤的新型分子机制
这项研究中，研究人员发现了一种名为Ly6a的特殊蛋白，其抗体能清除动物模型机体中的肿瘤，甚至对于对PD1耐受的肿瘤也能实现清除功效。
2024-11-22
