vutrisiran治疗hATTR淀粉样变性伴多发性神经病：全方位改善!
vutrisiran每3个月皮下注射一次，可靶向并沉默特定的mRNA，减少TTR淀粉样蛋白的产生，显著改善神经损害&生活质量!
2022-01-22
Science：新研究揭示EBV感染可能是导致多发性硬化症的主要原因
多发性硬化症（MS）是一种影响全球280万人的渐进性疾病，目前尚无明确的治疗方法。在一项新的研究中，来自美国哈佛大学陈曾熙公共卫生学院的研究人员发现多发性硬化症可能是由感染爱泼斯坦-巴尔病毒（EBV, 也称为EB病毒）引起的。
2022-01-18
再生元REGN5458治疗复发/难治性多发性骨髓瘤疗效显著：总缓解率达75%!
双特异性抗体是一种新型的肿瘤免疫治疗方法，可以同时结合2个不同的靶点，其中一只手臂直接与癌细胞上的特定抗原结合，另一只手臂则激活患者自身免疫系统中的T细胞并使其更接近癌细胞将它杀死。
2022-01-22
首个原发性高草尿酸症1型(PH1)药物！RNAi疗法Oxlumo美欧申请扩大标签：↓晚期患者血浆草酸水平!
在伴有严重肾功能损害（包括透析）的PH1患者中，Oxlumo显著降低血浆草酸水平。
2021-12-15
诺华多发性硬化新药奥法妥木单抗（全欣达®）在中国获批
2021年12月22日，诺华宣布，国家药品监督管理局批准全欣达®（奥法妥木单抗）作为一种皮下给药的剂型，用于治疗成人复发型多发性硬化（RMS），包括临床孤立综合征、复发缓解型多发性硬化和活动性继发进展型多发性硬化。
2021-12-22
NEJM：新型 IL-36 抗体疗法 spesolimab 可有效快速治疗泛发性脓疱型银屑病 (GPP) 急性发作
spesolimab有望为GPP急性发作患者提供首个潜在疗法，填补GPP治疗领域的重大空白。
2021-12-24
慢性自发性荨麻疹(CSU)新药！诺华新一代IgE抗体ligelizumab 3期临床：疗效未超越Xolair(奥马珠单抗)!
在2项3期研究中，ligelizumab疗效优于安慰剂，但与Xolair（奥马珠单抗）相比未显示出优越性。
2021-12-21