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Nature:王红阳/白凡/陈磊团队揭示中国人群肝癌全基因组变异及演化特征

该研究所建立的中国肝癌人群基因组变异特征全景图谱,为深入理解不同病因肝癌的发生和演进分子机制、开发全新的个体化靶向药物提供了宝贵资源,有助于提升中国肝癌的临床精准诊疗水平,造福广大肝癌患者。

2024-02-16

诺华继续投入,向Voyager预付款1亿美元,开发两款AAV基因疗法

诺华将获得 Voyager 专有的RNA驱动的TRACER衣壳发现计划以及特定AAV衣壳的开发权益

2024-01-03

Nature重磅:这个癌症中天然存在的基因突变,让CAR-T细胞抗癌能力提高百倍

这项发表在 Nature 的研究表明,天然存在于淋巴瘤中的基因突变——CARD11-PIK3R3,让CAR-T细胞对实肿瘤的杀伤作用提高百倍。

2024-02-15

超越CRSIPR,线粒体靶向的ARCUS核酸酶,消除线粒体致病基因突变

Precision公司首席研究官 Jeff Smith 博士表示,对于线粒体疾病,ARCUS之所以成为如此优雅和简单的工具,是因为它是一个单组分蛋白质,可以识别和消除突变的线粒体DNA。

2023-12-08

JCI:新研究揭示IFITM5基因突变引发骨干细胞异常分化,从而导致V型成骨不全症

V型成骨不全症是一种由基因IFITM5突变引起的脆骨病。这种基因突变阻碍了骨干细胞正常发育为形成健康骨骼的成熟细胞,这种突变会导致形成极脆的骨骼。

2024-06-27

世界首家circRNA疗法公司Orna,收购了一家LNP公司,推进体内CAR疗法及体内基因编辑疗法开发

环形 RNA(circRNA)已成为一种非常有吸引力的线性 mRNA 的替代品,国内外已有多家创业公司在推动基于 circRNA 的 RNA 疗法。

2024-05-27

首次绘制出酵母基因组编码蛋白在完整细胞周期中的精密运动与分布图谱

酵母作为真核生物的理想模型,其独特优势在于能够让我们观测到大规模的生物学过程,这是在其他更简单或更复杂的生物体中难以实现的。通过研究酵母细胞周期,有望深化对人类细胞周期机制的理解。

2024-05-02

广东省第二总医院揭示Sonic hedgehog基因可能是周围神经病变的潜在治疗靶点

研究者发现PTX诱导TRIM25表达,导致SP1降解,最终诱导DRG神经元和雪旺细胞衰老。SP1作为E3泛素连接酶TRIM25的底物,使SP1在赖氨酸694位点泛素化。

2024-04-11

Nature:科学家有望刺激特殊基因来增强抵御人类多种实体瘤的CAR-T细胞疗法的疗效

本文研究结果揭示了一种新型基因工程策略,通过遗传方式赋予CAR-T细胞有利的代谢特性,具有显著的转化应用潜力,有望显著提升其在治疗人类实体瘤方面的效果。

2024-04-15

Nature子刊:平渊团队开发基因编辑溶瘤病毒-T细胞嵌合体,用于癌症免疫治疗

该研究发现,T细胞能够增强eOA的实体瘤靶向输送,通过在瘤内基因编辑PD-L1基因改善肿瘤微环境,可以同时增强溶瘤病毒疗法和过继T细胞疗法的实体瘤治疗。

2024-02-13