首批讲者公布 | 18个国家和地区、100多名顶尖学者将齐聚上海·2024全球罕见病科研论坛
2024全球罕见病科研论坛暨第二届中国罕见病科研及转化医学大会将于2024年5月23-25日在中国上海举行。
2024-03-19
《细胞》：帕金森病治疗重大突破！深圳先进院团队发明基因疗法，可精准高效持久治疗帕金森病
中国科学院深圳先进技术研究院路中华、戴辑、鲍进团队的最新研究成果发表于顶刊《细胞》上，为帕金森病的精准治疗提供了全新策略。
2023-11-06
《胃肠病学》：MD安德森癌症中心陈阳团队发现增效胰腺癌免疫治疗的关键靶点！
MD安德森癌症中心的研究者们首先分析了PDAC模型小鼠（KPC小鼠），经单细胞RNA测序证实，PDAC细胞及肿瘤微环境中的髓系细胞均存在编码GAL3的Lglas3基因高表达。
2024-03-15
npj Regenerative Med：科学家有望利用基于干细胞的疗法来治疗人类克罗恩病
来自加利福尼亚大学等机构的科学家们通过研究开发出的治疗克罗恩病的干细胞疗法在小鼠研究中展现出了巨大希望。
2024-02-04
Nature Medicine | 从自动胰岛素输送到全功能人造胰腺：1型糖尿病治疗的突破
持续皮下胰岛素输送泵，简称CSII泵，作为糖尿病治疗领域的一项重要创新，已经显著改善了1型糖尿病（T1D）患者的治疗效果和生活质量。
2024-03-09
Alzheimers Dement：新研究揭示晚发性阿尔茨海默病与血脑屏障之间的新联系
全基因组关联研究已将 EphA1 基因变异与阿尔茨海默病联系起来，其中一个特定的基因变异---P460L---与晚发性阿尔茨海默病的风险增加有关。
2024-01-23
Circulation | 空军军医大学吴元明/刘丽文等合作发现心肌病的致病新机制
该研究发现FARS2是遗传性心肌病的潜在致病基因，FARS2缺乏通过损害线粒体稳态和破坏MQC系统导致心脏肥厚。
2024-03-08
Sci Adv：科学家在分子水平上揭示了人类罕见白血病类型的疾病特征
研究表明，骨髓/自然杀伤性（NK）细胞前体急性白血病（MNKPL）对于名为L-天冬酰胺酶（L-asparaginase）的药物高度敏感，这种药物已经显示出了对这种疾病的临床疗效。
2024-01-22