14国科学家在Cell Research联合发文，倡议开展人类基因组计划二期，让精准医疗惠及全球
这一倡议标志着全球科学界在基因组研究领域迈出了重要一步，致力于实现更广泛的健康公平和医疗进步。
2024-09-17
最新临床数据显示，AAV基因疗法可显著减缓亨廷顿症，uniQure股价大涨
uniQure公司的首席医疗官 Walid A bi-Saab 博士表示，这是针对亨廷顿症的首次临床试验，显示出潜在的长期临床益处和神经退行性关键标志物减少的证据。
2024-07-13
Nat Med：临床研究表明CAR-T细胞疗法有望治疗侵袭性滤泡性淋巴瘤
在这项临床研究中，来自北美、欧洲和日本 31 个医疗中心的 130 名复发的滤泡性淋巴瘤患者在两年的时间里接受了一种 CAR-T 细胞疗法，即lisocabtagene maraleucel 。
2024-07-25
科学家开发工程菌作为鼻腔给药载体，可将药物直送大脑，或为肥胖/神经系统疾病提供新疗法
研究表明，让植物乳杆菌WCFS1分泌瘦素并通过鼻腔给药，为肥胖治疗提供了一个非常诱人的新方向。
2025-03-01
宾大团队最新研究发现，抑制EZH1/2可增强癌细胞免疫原性，助力CAR-T等免疫疗法进击实体瘤
仅用EZH2抑制剂处理时，CAR-T细胞的各方面能力并未明显改善，只有同时接触癌细胞和EZH2抑制剂时，EZH2抑制剂提升癌细胞免疫原性，才能真正让CAR-T细胞活过来、动起来。
2025-03-03
华人学者联合创立，RNA编辑疗法公司完成9000万美元融资，计划明年进行临床试验
该研究开发的基于ADAR酶的RNA编辑方法RESTORE，并使用该方法成功编辑了人类细胞系和人类原代细胞，展示了对导致α-1抗胰蛋白酶缺乏症（AATD）的临床相关突变的RNA编辑。
2024-08-03
Mol Biomed：综述文章揭示诱发人类多发性骨髓瘤的多种信号通路和靶向性疗法研究进展
这篇综述文章中，研究人员强调了信号通路在多发性骨髓瘤恶性进展和治疗中所扮演的关键角色，并探讨了靶向性治疗和潜在疗法的相关进展，从而为改善多发性骨髓瘤的管理和预后提供进一步见解。
2024-09-03
Am J Pathol：一种潜在通路或有望帮助开发治疗人类炎性肠病和其它炎性疾病的新型疗法
本文研究结果表明，BB1就是这样一种精确的益生菌，其具有独特的生物学活性，能最大限度地增强机体肠道屏障的功能并保护机体抵御炎症的激活。
2024-09-02
AAV基因疗法，成功阻止了这个小男孩的超级罕见遗传病进展
在这项仅有1名患者参与的临床试验中，Jim Dowling 医生领导的研究团队使用了基于腺相关病毒9型（AAV9）的基因疗法，通过脊髓注射，将正确的AP4M1基因转入体内并进入神经细胞中。
2024-07-09