新型口服热休克应激反应诱导剂arimoclomol完成III期临床入组！
2019年08月29日讯 /生物谷BIOON/ --Orphazyme是丹麦的一家生物制药公司，专注于开发创新药物用于罕见的由蛋白质错误折叠和溶酶体功能障碍引起的疾病。近日，该公司宣布，评估arimoclomol治疗肌萎缩侧索硬化症（ALS）的III期临床研究ORARIALS-01已完成患者入组。在美国和欧盟，arimoclomol已被授予治疗ALS的孤儿药资格。ALS是一种罕见的、快速进展的、并
Science热评：生男生女或许可以自己决定！科学家通过改变精子速度选择后代的性别！
2019年8月21日讯 /生物谷BIOON /——如果你想要一个女婴，那就不要在离排卵太近的时候做爱。因为有一个这样的故事：带有Y染色体的精子--携带这些染色体的婴儿为男性--游动得更快，所以如果精子要经过很长的一段路才能到达卵子，那么你就有更高的机会生男孩。这个想法没有科学价值，但研究人员现在发现了一种方法，可以在老鼠身上实现这个想法。图片来源：Science大多数雄性哺乳动物的细胞包含一个X和
被人热捧的补充剂对大脑健康有益么？或许是百害而无一利！
2019年8月13日讯 /生物谷BIOON /——为了保持或维护他们的大脑健康，美国人和世界各地的人越来越多地使用膳食补充剂。最近的一项研究发现，在50岁以上的成年人中，有四分之一的人服用与大脑相关的保健品。但由美国退休人员协会召集的专家进行的同一项研究表明，老年人应该把钱花在其他地方。补充剂不起作用。这不是一个小问题。在矿物质、草药混合物、营养保健品或氨基酸等非维生素脑保健品上的支出已达数十亿美
新型口服热休克应激反应诱导剂arimoclomol进入III期临床！
2019年07月19日/生物谷BIOON/--Orphazyme是丹麦的一家生物制药公司，专注于开发创新药物用于罕见的由蛋白质错误折叠和溶酶体功能障碍引起的疾病。近日，该公司宣布，评估arimoclomol治疗肌萎缩侧索硬化症（ALS）的III期临床研究已提前完成患者入组。来自该研究的全面分析结果仍计划在2021年上半年公布。由于最终数据集接近之前计划的中期分析，因此不再需要对数据进行中期分析。在
Neurology：太低的LDL胆固醇可能会增加出血性中风的风险
2019年7月8日讯/生物谷BIOON/---目前的指南建议降低胆固醇，以降低心脏病风险。在一项新的为期9年的研究中，来自中国和美国的研究人员研究了低密度脂蛋白胆固醇（LDL）---通常称为“坏”胆固醇---与出血性中风之间的关系，结果发现如果胆固醇下降过低，这可能会增加出血性中风的风险。当血管在大脑中爆裂时，这种类型的中风就会发生。相关研究结果于2019年7月2日在线发表在Neurology期刊
诺和诺德长效凝血因子IX产品Refixia(N9-GP)治疗儿科患者显著降低年出血率
2019年07月09日/生物谷BIOON/--丹麦制药巨头诺和诺德（Novo Nordisk）近日在澳大利亚墨尔本举行的2019年第27届国际血栓与止血学会年会（ISTH2019）上公布了长效凝血因子IX产品Refixia/Rebinyn（nonacog beta pegol，N9-GP）2项儿科临床研究（Paradigm-5，Paradigm-6）的中期分析数据。结果显示，N9-GP治疗B型血友
治疗自身免疫性出血疾病 创新疗法获批扩展适用范围
日前，DOVE Pharmaceuticals 公司宣布，FDA批准该公司的血小板生成素受体激动剂Doptelet （avatrombopag）扩展适应症，治疗慢性免疫性血小板减少症（ITP）成人患者。这些患者对前期疗法反应不足。免疫性血小板减少症是一种罕见的自身免疫性出血性疾病，在美国约有6万名成年人受其影响。患者症状为血小板数量少，导致过度瘀伤和严重出血。当症状持续超过12个月时，
国内PARP抑制剂研发大热 9款候选药已获批临床
近日在ASCO年会上，PARP抑制剂奥拉帕利（olaparib）亮眼的临床研究数据可谓赚足了眼球。研究显示，这款在5年前获批，可用于卵巢癌和乳腺癌治疗的“老药”，有望给胰腺癌患者带来新的福音。PARP抑制剂是个体化抗肿瘤药物的典型代表之一。截至目前，全球共有4款PARP抑制剂上市，分别是奥拉帕利、鲁卡帕利（rucatinib）、他拉唑帕利（talazoparib）和尼拉帕利
研究揭示哺乳动物温度感知元件TRPV1的热失活分子机制
TRPV1是哺乳动物重要的温度感知元件，可以被40摄氏度以上的高温激活。然而TRPV1高温激活后会迅速发生高温介导的失活。由于TRPV1热失活和热激活两个变构过程紧密偶联，难以有效对TRPV1热失活的分子机制进行研究，进而无从得知其在哺乳动物生命活动中的功能。为揭示哺乳动物TRPV1热失活的分子机制及生物学意义，需要获得一种仅发生热激活而不发生热失活的TRPV1，并以此作为模板开展分子水平和动物水
Nature：揭示产热脂肪细胞的交感神经支配机制，有望开发出新的抗肥胖策略
2019年5月12日讯/生物谷BIOON/---交感神经系统通过从局部轴突释放去甲肾上腺素来驱动棕色脂肪细胞（brown adipocyte）和米色脂肪细胞（beige adipocyte）产热。然而，与白色脂肪组织相比，较高水平的产热脂肪组织的交感神经支配的分子基础仍然未知。在一项新的研究中，来自美国达纳法伯癌症研究所和哈佛医学院的研究人员发现产热脂肪细胞表达一种之前未知的哺乳动物特异性的内质网