全球首个血友病基因疗法：valrox治疗A型血友病在欧美进入审查，单次注射年出血率降低96%
2019年12月26日讯 /生物谷BIOON/ --BioMarin是一家全球性的生物技术公司，专注于开发治疗严重且危及生命的罕见和超罕见遗传疾病的创新疗法。近日，该公司宣布，欧洲药品管理局（EMA）已受理基因疗法valoctocogene roxaparvovec（valrox，BMN270）治疗重度A型血友病成人患者的营销授权申请（MAA）。该MAA将于
质谱大热！临床检测市场增长点有哪些？
质谱技术被称为下一个临床检测的百亿蓝海，来自SDi的新报告指出，未来五年临床质谱市场将以7.6%的速度增长。尽管行内知名的质谱生产厂家如赛默飞世尔、SCIEX、沃特世、铂金埃尔默均为进口，垄断了核心技术，占据着国内主要市场。国内越来越多的ICL（第三方独立医学实验室）如迪安、金域等，和仪器生产厂家如安图等开始在质谱领域加大投入，取得了
热休克反应诱导剂arimoclomol获美国FDA突破性药物资格，治疗尼曼-匹克病C型
2019年11月20日/生物谷BIOON/--Orphazyme是丹麦的一家生物制药公司，专注于开发创新药物用于罕见的蛋白质错误折叠疾病的治疗，其平台是基于热休克蛋白（HSPs）的早期科学发现。近日，该公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予arimoclomol治疗尼曼-匹克病C型（NPC）的突破性药物资格（BTD）。BTD是FDA在2012年创建的一个新药评审通道，旨在加快开发及审查用于
全球首个血友病基因疗法：BioMarin公司valrox治疗A型血友病申请上市，单次注射年出血率降低96%
2019年11月23日讯 /生物谷BIOON/ --BioMarin是一家全球性的生物技术公司，专注于开发治疗严重且危及生命的罕见和超罕见遗传疾病的创新疗法。近日，该公司宣布，已向欧洲药品管理局（EMA）提交了一份营销授权申请（MAA），寻求批准其基因疗法valoctocogene roxaparvovec（valrox，BMN270）成人患者的治疗。值得一提的是，这是针对任何类型血友病基因治疗的
癌症光动力磁热协同治疗结合免疫治疗研究获进展
癌细胞的转移扩散对患者而言往往是灾难性的，常常导致患者的死亡。光动力治疗(PDT)是一种新型的癌症治疗模式，在各类癌症微创治疗中展现了良好的效果。PDT治疗肿瘤的基本原理是系统或局部给予的光敏剂在各组织中的半衰期不同，一段时间后肿瘤组织中光敏剂浓度明显高于正常组织，形成光敏剂在肿瘤组织的选择性滞留。在特定波长激发光的作用下，同时在分子氧存在的情况下，产生单线态氧（singlet oxy
阿斯利康Brilinta单药降低临床相关出血风险疗效更优
日前，阿斯利康在美国心血管研究基金会经导管心血管治疗2019年度科学会议上公布了抗凝血剂Brilinta（替卡格雷）IV期独立研究TWILIGHT的新数据。结果显示，在已接受经皮冠状动脉介入治疗（PCI）并完成3个月双重抗血小板治疗的高危患者中，Brilinta单药方案与Brilinta+低剂量阿司匹林方案相比继续治疗12个月后降低了临床相关出血风险，同时没有增加主要不良心血管事件复合风险。研究结
维生素C和热疗联合治疗难治性肺癌效果显著
对于晚期非小细胞肺癌患者，由于分期较晚，已经丧失手术机会，化疗与分子靶向药物伴随而来的副作用常常令这部分晚期肺癌患者无法完成整个治疗过程。此时还有没有什么方法能延续病人生命呢？来自广州中医药大学祈福医院肿瘤中心区俊文博士团队的研究成果给出了解决方案，大剂量维生素C（vitC）联合离子射频深部热疗（mEHT）能使晚期非小细胞肺癌患者生存期延长，生活质量得到显着改善。在前期研究基础下，区俊
Science：解析出嗜热栖热菌V/A-ATP酶的三维结构
2019年8月27日讯/生物谷BIOON/---细胞依赖于称为ATP合酶（ATP synthase）或ATP酶（ATPase）的蛋白复合物来满足它们的能量需求。三磷酸腺苷（ATP）分子为维持生命的大部分过程提供能量。在一项新的研究中，奥地利科学技术研究所的结构生物学者Leonid Sazanov和博士后研究员Long Zhou如今解析出V/A-ATP酶家族代表性成员的首个原子结构，填补了这些必不可
阿斯利康Brilinta降低2型糖尿病患者MACE风险 但可能大出血
在历经多次挫折后，阿斯利康抗凝血剂Brilinta（替卡格雷）终于在III期临床试验THEMIS中取得了胜利。然而，近日在欧洲心脏病学会（ESC）2019年会上公布的完整数据，打破了行业人士对该结果可能刺激Brilinta在合并冠状动脉疾病的2型糖尿病患者群体中渗透的任何希望。这是因为Brilinta预防心血管事件的治疗受益被增加的大出血风险所抵消。美国波士顿布莱根妇女医院医师Dheepak Bh
研究发现大豆中B类热激转录因子参与胁迫反应
我国大豆的产量远远不能满足国内需求，提高大豆的耐逆性可以充分利用边际土地增加大豆种植面积从而提高大豆产量。热激转录因子基因在植物生长过程中发挥了重要作用，然而在大豆耐盐反应中热激转录因子的功能及机理仍不清楚。中国科学院遗传与发育生物学研究所张劲松研究组、陈受宜研究组与黑龙江农科院来永才研究组合作从103份野生大豆资源中筛选得到2份耐盐性强的野生大豆资源，通过RNA-Seq差异表达基因和