LFB创新疗法Sevenfact获批上市 治疗血友病患者出血事件
2日，美国FDA批准由法国公司LFB Biotechnology开发的Sevenfact上市，用于治疗和控制成人及12岁以上青少年A型或B型血友病患者的出血事件。这些患者体内含有凝血因子VIII或IX抑制因子（中和抗体）。Sevenfact是一种人类凝血因子VIIa类似物。它生产方式非常独特，是从通过基因工程改造的兔子的乳液中获得。Sevenfa
巨头药企入局 mRNA技术大热
当前海外新冠疫情形势严峻，累计确诊病例已超过中国。新冠肺炎在全球范围内蔓延，疫苗作为控制和预防病毒的有效手段之一，研发的重要性进一步凸显。多家药企入局，mRNA技术备受瞩目据美联社报道，一项针对新型冠状病毒疫苗的临床试验已于3月16日开始，第一位参与试验的志愿者在当天接受试验性疫苗。知情人士称，实验者将接受美国国立卫生研究院和Moderna公司联
Nature热评：CRISPR正推动CAR-T细胞快速前进
2020年3月3日讯 /生物谷BIOON /--随着人们对免疫治疗兴趣的增长，对更好的CAR-T细胞制造工具的需求也在增长。CRISPR技术的进步能解决这个问题吗？在过去的十年里，一种新的免疫治疗工具进入了临床。被设计成表达嵌合抗原受体的T细胞，即CAR-T细胞，已经被证明可以帮助血癌患者。2011年的一项关键研究使用第二代CAR-T细胞来实现大多数测试患者
血浆治疗大热，还需要了解这些背景知识
恢复期血浆治疗是将从已康复患者身上采集富含抗体的血液，经过处理后，输注给其他患者的治疗方法，属于被动免疫治疗的一种。抗体作为体内免疫细胞产生的蛋白质，能特异性地识别并帮助机体清除病原体。在病原体被清除后，抗体还会在人体内存在一定时间。因此，理论上，从康复者的血液里获得这些抗体，再注射给重型、危重型患者，就有可能帮助患者战胜病毒。新冠特免血浆制品就是由康复者捐
对抗新冠肺炎 这些药上了热搜
国家卫生健康委员会官方网站显示，截至2月11日24时，据31个省（自治区、直辖市）和新疆生产建设兵团报告，现有确诊病例38800例（其中重症病例8204例），累计治愈出院病例4740例。进入2020年，新型冠状病毒感染的肺炎（简称新冠肺炎）疫情状况每每牵动国人的心，当前举国科学家、一线医务人员等都在与新冠肺炎进行着争分夺秒的斗争。除了
将“冷肿瘤”变“热肿瘤”！首创SEMA4D抗体pepinemab联合Bavencio治疗肺癌(NSCLC)获强劲疗效！
2020年02月19日讯 /生物谷BIOON/ --近日，在奥兰多举行的由美国临床肿瘤学会（ASCO）与癌症免疫治疗学会（SITC）共同举办的2020年临床免疫肿瘤学专题研讨会（ASCO-SITC）上公布的CLASSICAL-Lung Ib/II期临床试验（NCT03268057）的中期分析显示，pepinemab（VX15/2503）联合默克/辉瑞抗PD-
BioMarin公司valrox在美欧进入审查，单次输注3年后年出血率减少96%！
2020年02月21日讯 /生物谷BIOON/ --BioMarin是一家全球性的生物技术公司，专注于开发治疗严重且危及生命的罕见和超罕见遗传疾病的创新疗法。近日，该公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已受理其提交的生物制品许可申请（BLA），该BLA寻求批准其AAV5基因疗法valoctocogene roxaparvovec（valrox，BMN27
将“冷肿瘤”转变为“热肿瘤”！BioLineRx新型CXCR4拮抗剂motixafortide治疗胰腺癌展现强劲疗效
2020年01月23日讯 /生物谷BIOON/ --BioLineRx是一家临床阶段的生物制药公司，专注于开发创新性的肿瘤学药物。近日该公司宣布，正在进行的IIa期COMBAT/KEYNOTE-202研究的三重联合治疗队列已完成患者入组。共有40例在接受一线吉西他滨方案治疗后病情进展的不可切除性IV期转移性胰腺癌（PDAC）患者按计划入组了以二线胰腺癌患者为
热休克反应诱导剂arimoclomol治疗尼曼-匹克病C型疗效强劲，今年申请上市！
2020年01月04日/生物谷BIOON/--Orphazyme是丹麦的一家生物制药公司，专注于开发创新药物用于罕见的蛋白质错误折叠疾病的治疗，其平台是基于热休克蛋白（HSPs）的早期科学发现。近日，该公司公布了arimoclomol治疗尼曼-匹克病C型（NPC）开放标签II/III期临床研究的12个月中期数据。长期数据显示，在过去两年中，arimoclom
BioMarin公司valrox单次输注治疗A型血友病，3年后年出血率减少96%！
2020年01月03日讯 /生物谷BIOON/ --BioMarin是一家全球性的生物技术公司，专注于开发治疗严重且危及生命的罕见和超罕见遗传疾病的创新疗法。近日，该公司宣布，评估基因疗法valoctocogene roxaparvovec（valrox，BMN270）治疗重度A型血友病疗效和安全性的I/II期研究的三年数据已发表于《新英格兰医学杂志》（NE