Nature Metabolism：刘光慧团队等开发延缓骨骼肌衰老的基因疗法
该研究利用灵长类骨骼肌衰老模型，首次揭示了“长寿蛋白” SIRT5 通过促进蛋白激酶 TBK1 的去琥珀酰化修饰，抑制其下游促炎信号通路的激活，从而延缓骨骼肌衰老的新机制。
2025-03-16
PNAS：癌症免疫疗法的新突破！DDX54或有望成为关键靶点
这项研究不仅成功识别了一个隐藏在癌细胞复杂分子网络中的关键调控因子DDX54，还通过系统生物学的方法将信息技术和生物技术相结合，从而为人类的癌症治疗提供了一种全新的策略。
2025-04-11
Nature Medicine：基因疗法新时代，基因编辑如何改变视网膜疾病治疗格局？
科学家开发了一种全新的双腺相关病毒（AAV）载体系统，将优化后的 ABE 递送至视网膜，成功实现了对 ABCA4 突变的高效修复。
2025-01-11
聚焦长寿因子Klotho，这家新公司计划使用mRNA疗法变革抗衰老治疗
Klothea Bio将以Advantage Therapeutics围绕Klotho的专有知识产权组合为基础，开发mRNA疗法以提高人体自身的Klotho蛋白水平，有望实现持续的治疗表达，从而彻底改
2024-12-03
Nat Neurosci：识别出机体神经元再生背后的关键机制
来自德国亥姆霍兹慕尼黑中心等机构的科学家们通过研究探索了神经胶质细胞通过一种单一的转录因子转化成为神经元背后的分子机制。
2024-07-10
Cell子刊：白晓春/高学飞团队开发人软骨类器官高通量药物筛选系统，鉴定软骨再生新靶点
该研究工作表明，靶向α2-AR或SLPI是软骨再生的有效策略；α-AR抑制剂酚妥拉明是一种有前景并且易于临床转化的软骨损伤治疗手段。
2024-10-05
CAR-T细胞疗法研究进展（第46期）
靶向EphA3的CAR-T细胞疗法有望治疗胶质瘤、新研究表明CAR-T细胞治疗后继发性癌症的风险可能与其他癌症治疗后的风险相似、新研究表明靶向EphA3的CAR-T细胞有望治疗胶质母细胞瘤
2024-09-30
Theranostics：组织再生的高度定向水凝胶！修复、保存或增强组织功能的新转化疗法
本文全面回顾了高取向结构水凝胶在TE领域的应用现状，并对其在不同TE领域的潜力及其对细胞行为的影响进行了深入剖析。
2024-05-02
柳叶刀：AAV基因疗法，帮助遗传性失明儿童重见光明
该研究首次证明了 AIPL1 基因疗法在儿童中的安全性和有效性，能够显著改善视力及生活质量，此外，视力的改善还可能促进儿童语言、社交和运动能力的正常发展。
2025-02-24