Ipsen与Skyhawk合作开发RNA靶向的小分子，治疗罕见神经系统疾病
目前，Skyhawk全资拥有的研发管线包括神经退行性疾病、肿瘤学、神经肌肉、纤维化和其他疾病类型，大多是针对以前被认为对于传统蛋白质靶点来说的“不可成药靶点”。
2024-04-26
Nature Medicine | 重塑帕金森病治疗前景：Prasinezumab在早期帕金森病快速进展亚型中的疗效分析
该研究强调需要验证的生物标志物，这些标志物可以可靠地测量体内的病理性α-突触核蛋白。开发此类生物标志物将显著推进更准确地诊断PD、监测疾病进展和治疗反应的能力。
2024-04-21
Nat Metab | 北京大学庞艳莉/乔杰/姜长涛/李蓉发现多囊卵巢综合征的治疗新靶点
多囊卵巢综合征是一种复杂的体征和症状，包括雄激素过多(多毛症和/或高雄激素血症)、卵巢功能障碍和多囊卵巢形态，通常伴有心血管疾病、2型糖尿病、高血压和血脂异常的风险增加。
2024-05-24
信达生物IBI343（CLDN 18.2 ADC）获国家药品监督管理局纳入突破性治疗药物品种
本次突破性治疗药物认定是基于一项正在中国和澳洲进行的1期临床研究结果（NCT05458219）。
2024-05-13
Adv Sci：黄锦海/周行涛团队使用AAV介导的CRISPR基因编辑治疗角膜新生血管
该研究使用CRISPR-Cas9基因编辑系统敲除VEGFA基因来治疗小鼠缝线诱导的角膜新生血管。据悉，这是第一项利用AAV介导的CRISPR-Cas9基因编辑系统在体内治疗角膜新生血管的研究。
2024-04-15
替尔泊肽中国减重临床试验结果显示，52周治疗可使肥胖症患者体重减轻13.6%-17.5%
对于BMI≥28或≥24且至少有1种体重相关合并症的中国成年人，每周一次皮下注射替尔泊肽10mg和15mg在减轻体重方面显著优于安慰剂。
2024-06-17
Nature子刊：李隽/宋立兵/李博团队发现铁死亡逃逸新机制，带来癌症治疗新靶点
该研究阐明了一条逃逸铁死亡的关键通路，溶血磷脂酰胆碱酰基转移酶1（LPCAT1）通过Lands循环增加膜磷脂饱和度，从而降低膜多不饱和脂肪酸水平，保护细胞免受磷脂过氧化诱导的膜损伤。
2024-05-02
Mol Psych：科学家有望利用超声疗法来治疗人类阿尔兹海默病
这项研究强调了超声波频率的选择、认知功能的改善与β淀粉样蛋白清除的独立性，这对于规划未来针对人类阿尔茨海默病的临床试验至关重要。
2024-04-09