AAV基因治疗先驱James Wilson教授全职创业，成立两家公司，开发罕见病基因疗法
GEMMA公司从詹姆斯·威尔逊教授此前创立的Passage Bio公司获得了3款处于临床阶段的基因治疗候选药物的全球独家开发和商业化的权利。
2024-08-06
Cell：利用细胞焦亡治疗癌症，吴皓团队发现激活抗肿瘤免疫且无毒的GSDMD小分子激动剂
该研究揭示了一种依赖于低水平肿瘤细胞焦亡来诱导抗肿瘤免疫的策略，并提出了利用焦亡进行癌症治疗而不引起明显毒性的可能性。
2024-09-11
对话Wei Zhu教授：内源性吗啡信号通路或为神经退行性疾病治疗提供解决方案
2024年11月8日-10日，Wei Zhu教授将作为第28届国际分子医学学术会议（ISMM28）的演讲嘉宾出席本次大会。近日，生物谷与Wei Zhu教授进行了简短交流。
2024-08-13
泛RAS抑制剂治疗胰腺癌I期结果积极，将进入III期临床
这项名为RASolute 302的试验计划招募460例患者，预计将于下半年开始，主要研究终点为PFS和总生存期（OS）。预计将在2026年上半年获得PFS数据。
2024-07-21
Nat Med：抗自相残杀的CD7 CAR-T细胞疗法有望治疗复发或难治性的T-ALL患者
复发或难治性T-ALL患者的存活率不到10%，而这项新的研究中，50%的患者存活了下来。这种抗自相残杀的 CD7 CAR-T细胞疗法正在新加坡国立大学医院进行临床试验。
2024-10-31
Nature：科学家成功解决BRCA2检测的不确定性 有望改善癌症患者的风险评估和治疗护理
文章中，研究人员完成了对BRCA2关键DNA结合结构域中所有可能性突变的全面功能评估，从而就能对该基因部分91%的不确定意义的突变进行临床分类。
2025-01-10
Science：利用新型脂质纳米颗粒在体内进行干细胞基因编辑，肺部疾病治疗迎来革命性变革
通过对标准脂质纳米颗粒的巧妙改良，该团队为肺部体内基因编辑平台奠定了基础，并有可能将其应用于其他组织。这项研究中描述的方法有可能为遗传病患者带来长效治疗。
2024-10-30
PNAS：首次揭示与胶质瘤相连接的神经元身份，有助于开发新的胶质瘤治疗方法
这项研究克服了可视化观察和分析与胶质瘤连接的神经元的长期障碍，并展示了一种更广泛地推进肿瘤与神经系统之间相互作用研究的方法。
2024-12-18