揭示CLN5基因编码的蛋白是BMP合酶，有望开发出治疗神经退行性疾病的新疗法
作为细胞内的微小区室，溶酶体是需要降解的分子的垃圾处理器，对细胞功能和人体健康至关重要；溶酶体蛋白的功能紊乱与多种神经退行性疾病有关。确定编码这些蛋白的基因发生突变如何导致疾病，不仅能让科学家们更好地
运用mRNA技术的新型干细胞疗法可以激发肝脏自我修复
据调查显示，在美国，与终末期肝病相关的死亡在最常见死因中的排名第12位。肝移植仍然是终末期肝病的唯一治疗方法，但器官捐献者严重短缺，因此迫切需要肝病的全新治疗手段。
Cell Stem Cell：科学家有望利用类器官模型识别并开发新型潜在的胰腺癌疗法
来自Weill Cornell医学院等机构的科学家们通过研究开发了一种新型的药物筛选系统，其能利用类器官来模拟癌症，这或许有助于揭开未来开发胰腺癌疗法的潜在靶点。
Brain：新研究表明新型基因疗法有望治疗局灶性皮质发育不良
在一项新的研究中，来自英国伦敦大学学院的研究人员开发出一种新的基因疗法来治疗一种破坏性的儿童癫痫，结果表明这种疗法可以显著减少小鼠模型中的癫痫发作。这一发现有望为患有局灶性皮质发育不良（focal c
Nat Commun：不寻常的RNA结构或有望作为新型肌萎缩性侧索硬化症疗法的潜在靶点
来自哥伦比亚大学等机构的科学家们通过研究揭示了一种能导致ALS患者机体聚集体形成的可替换分子机制，同时还发现了不寻常形式的RNA或许在聚集体的堆积过程中扮演着关键角色。
Sci Transl Med：揭示帕金森疾病中的关键致病性蛋白 或有望帮助开发新型个体化疗法
来自约翰霍普金斯大学等机构的科学家们通过研究发现，一种长期与帕金森疾病相关的所谓的病理性蛋白质或能诱发细胞增加蛋白质的合成，最终杀死这种在神经变性疾病中死亡的脑细胞亚型。
Blood J：针对T细胞淋巴瘤患者的新型CAR-T细胞疗法在I期临床试验中展现出巨大希望
来自休斯顿卫理公会医院等机构的科学家们通过研究开发了一种新型的嵌合抗原受体（CAR）T细胞疗法来靶向治疗T细胞淋巴瘤。
《自然·癌症》：华西医院团队破解癌症早期发展之谜，有望催生防癌新疗法
综上，该研究创建了两种新型mutp53荧光融合蛋白报告基因鼠，能可视化mutp53的分子功能，可在病理正常的组织中对早期癌前细胞进行特异性标记、追踪和靶向干预，为研究肿瘤早期演进过程铺平了道路。
Front Immunol：利用人源化免疫系统小鼠来测试癌症免疫疗法的疗效
来自日本神户大学医学院等机构的科学家们通过研究利用这种新型模型成功测试了一种新型治疗性方法，这种方法能让免疫细胞对机体的自我识别系统视而不见从而促使其攻击机体的肿瘤细胞。