构建新型可模拟人类脑动静脉畸形病变过程的动物模型阐述其发病机制及潜在药物治疗靶点
脑 动 静 脉 畸 形（BAVM）是一类复杂难治的脑血管结构异常疾病，受限于复杂的血管构筑及其与脑组织密切的解剖关系，目前的外科治疗对许多BAVM病例束手无策。
2024-07-16
M2巨噬细胞参与幽门螺杆菌感染诱导的二组先天淋巴细胞活化
本研究强调M2巨噬细胞有助于幽门螺杆菌感染中ILC2的激活，研究者证明幽门螺杆菌感染可诱导巨噬细胞IDO高表达和M2极化，巨噬细胞随后分泌TSLP并最终激活ILC2。
2024-05-28
PNAS: STAT1苏氨酸磷酸化抑制干扰素信号转导并促进先天炎症反应
在本研究中，研究者利用遗传和生化分析，揭示了Thr748是STAT1中一个保守的干扰素非依赖性磷酸化开关，它限制干扰素信号转导，并在识别细菌衍生毒素脂多糖(LPS)后促进先天炎症反应。
2024-05-19
中国科学院研究者们揭示了SIRT3作为加速器而SIRT5作为制动器来协调抗病毒先天免疫
该研究不仅证明SIRT3在体外和体内积极调节抗病毒免疫(可能通过MAVS)，而且还揭示了一种以前未被认识的机制，其中SIRT3作为加速器而SIRT5作为制动器来协调抗病毒先天免疫。
2024-05-25
揭开人类体液中的先天防御机制
该研究表明，精液和唾沫中发现的细胞外囊泡（EV）表面的一种蛋白——磷脂酰丝氨酸（Phosphatidylserine，PS），能阻断寨卡或登革热病毒等病毒的感染。
2024-04-02
全球首个：辉大基因治疗先天性耳聋的RNA碱基编辑疗法，获美国FDA孤儿药及儿科罕见病药物双认证
该研究支持辉大的迷你型dCas13X-RNA碱基编辑器疗法有潜力为因OTOF基因中Q829X突变而患有严重听力损失的儿童恢复听力。
2024-04-18
上海九院开展世界首个基因编辑治疗先天性耳聋临床研究，在mRNA水平修复致病突变并恢复听力
这项研究也是首次使用单个AAV载体递送RNA编辑工具在临床前研究中实现遗传性耳聋的听力恢复。
2024-04-10
Cell Res：张冰/朱丹团队开发碱基编辑疗法，有效预防先天性心脏病
该研究构建了一种携带人类MYBPC3基因截短突变的转基因小鼠模型，该模型会发展为早发性严重心肌病，并迅速演变为心脏功能不全，具有人类双等位基因MYBPC3基因截短突变患者的关键特征。
2024-02-16
