体内基因编辑公司Verve获礼来5亿美元合作,靶向脂蛋白a,预防心血管疾病
此次合作让礼来进入了诺华、安进等同行的目标领域。诺华在2019年与Ionis合作开发靶向脂蛋白a的反义寡核苷酸(ASO)药物,预计将于2025年提交3期临床数据。安进与Arrow合作开发的靶向脂蛋白
Nature子刊:受穿山甲启发的微型机器人,可用于体内药物递送和治疗
磁性软体机器人和固体金属形态的机器人过去曾被开发用于微创医学手术,但其功能和安全性有限。而穿山甲尽管有角质鳞片,通过把硬质鳞片组成重叠结构,它们可以灵活无碍地移动。
小鼠体内15min见效,宾大学者研发低成本口服植物性胰岛素,可在室温下保存
近日,Biomaterials 发表了由宾夕法尼亚大学牙科医学院 Henry Daniell 教授领导的一项研究成果:“Affordable oral proinsulin bioencapsulat
Nat Commun:科学家绘制出了迄今为止最深入的健康肠道菌群从母体转移到婴儿体内的图谱
来自牛津大学等机构的科学家们通过研究完成了迄今为止对常见肠道菌群母婴传播最深入的调查,相关研究揭示了肠道菌群双歧杆菌的有效转移,双歧杆菌是婴儿期至成年期维持机体健康的主要组分。
新型AAV体系再次验明NeuroD1不能在体内介导神经元的转分化
GFAP微型启动子介导的AAV泄露表达并非是由于高病毒滴度所引起的, 而是由其携带表达的转化因子所决定 (与2021年Cell文章在大脑中的观察结果相类似);
刘如谦团队开发双AAV载体,首次实现体内多器官高效先导编辑
该研究开发了一种优化的双AAV递送系统,实现了前所未有的高效体内先导编辑,在小鼠大脑中实现了高达42%的编辑效率,在肝脏中的编辑效率高达46%,将体内先导编辑的效率提高了大约10倍
诺奖团队CasX新公司获礼来15亿美元合作,开发神经疾病的体内CRISPR疗法
由于 Jennifer Doudna 团队的多家公司与张锋团队存在激烈的专利争议,而 Scribe Therapeutics 开发的 CasX 则避免了专利争议。
Nature子刊:多肽编码的mRNA条形码,实现体内高通量LNP筛选
该研究证明了多肽条形码技术可用来快速、高效筛选大量纳米颗粒载体库,在这项研究中,仅使用了9只小鼠就从包含384种新的可电离脂质的400多种LNP配方中筛选到了新的可生物降解的LNP。
双重CRISPR疗法+长效抗逆转录病毒药物,清除体内HIV病毒
该研究表明,使用CRISPR-Cas9基因编辑技术,敲除CCR5基因,并靶向HIV-1病毒的LTR-Gag,结合长效缓释抗逆转录病毒疗法(LASER ART),能够在约60%的人源化小鼠模型中完全清除