迄今为止最广泛的梅毒螺旋体基因组调查，揭示潜在的疫苗开发靶点
为了阻止梅毒的传播，研究者收集了迄今为止最广泛的梅毒螺旋体基因组调查，并将遗传数据与提供样本的病人的临床信息联系起来。
2024-09-29
Adv Sci：利用大脑类器官揭示线粒体POLG基因突变如何影响脑细胞
大脑类器官为我们提供了一个独特的机会，可以在细胞水平上了解疾病机制并测试潜在的治疗方法。这是朝着开发治疗严重癫痫等疾病的新疗法迈出的重要一步。
2024-12-25
Cell Death Dis：科学家利用基因编辑技术开发出首个人类胎盘类器官，有望揭示ACE2的关键角色和作用
本研究揭示了基因编辑的胎盘类器官如何帮助科学家们更好地理解ACE2在妊娠健康中的关键作用。
2025-02-26
Nucleic Acids Research发表基因最新研究成果
MultiduBE 系统具有高效的基因组多重原位诱变能力，能够在单个 crRNA 阵列的引导下产生丰富的遗传和表型变异，在全基因组范围的诱变研究以及多基因互作分析中展现出了巨大的应用前景和潜力。
2024-05-20
Nat Commun：科学家识别出对胰腺癌发展至关重要的两个特殊基因
本文研究强调了体内CRISPR筛选的实用性，其能将人类癌症基因组与小鼠模型进行整合从而发现具有潜在预后和治疗意义的癌症驱动基因。
2024-08-05
Nature 子刊：mTORC1-4EBP1/2轴触发了葡萄糖饥饿期间生存所必需的代谢开关
该研究揭示了MTORC1通过4EBP1/2介导的脂肪酸代谢翻译重编程调节葡萄糖饥饿下的细胞存活。
2024-06-18
Science：不必基因编辑，也无需天价，诺华开发分子胶降解剂，治疗镰状细胞病
本研究开发了两种小分子药物——dWIZ1和dWIZ2，可以将转录因子WIZ招募到CRBN形成三元复合物，促进WIZ的降解，进而上调胎儿血红蛋白（HbF）的表达水平，用于治疗镰状细胞病（SCD）。
2024-07-16
于君/缪应雷/沈洪兵团队Cancer Cell封面论文：鉴定出腺瘤-结直肠癌进展中的功能性代谢物及早期诊断生物标志物
该研究在结直肠癌和结直肠腺瘤中发现了血浆代谢物和粪便代谢物的改变，结直肠癌富集的油酸和结直肠癌缺少的别胆酸是结直肠癌的关键代谢物。
2024-08-15
AAV基因疗法，成功阻止了这个小男孩的超级罕见遗传病进展
在这项仅有1名患者参与的临床试验中，Jim Dowling 医生领导的研究团队使用了基于腺相关病毒9型（AAV9）的基因疗法，通过脊髓注射，将正确的AP4M1基因转入体内并进入神经细胞中。
2024-07-09
Nat Commun：IFN γ- IL-12轴可调节肝脏细胞间串扰，并作为治疗代谢功能障碍相关的脂肪性肝炎的潜在治疗靶点
本研究结果确定了ifn - γ- il - 12轴在调节肥胖介导的胰岛素抵抗、炎症和脂肪肝进展为MASH中的关键作用，为治疗代谢功能障碍相关的脂肪性肝炎提供了潜在治疗靶点。
2024-07-24