上海九院开展世界首个基因编辑治疗先天性耳聋临床研究，在mRNA水平修复致病突变并恢复听力
这项研究也是首次使用单个AAV载体递送RNA编辑工具在临床前研究中实现遗传性耳聋的听力恢复。
2024-04-10
国内首例太空器官芯片研究完成、使用器官芯片数据的三款新药获批进入临床试验｜回顾+类器官&器官芯片开启生物医药新篇章
国内支持性政策持续推出、国内类器官学会与团体标准破土而出、国内头部企业蓄势发力使用器官芯片数据的三款新药获批进入临床试验......
2024-02-16
Brief Bioinform | ChIP-GPT：改革生物医学数据库记录提取的大型语言模型
ChIP-GPT的设计旨在识别和提取关键元数据，例如染色质免疫沉淀（ChIP）目标和细胞系，从而支持大规模的生物医学分析。
2024-02-14
LNP递送mRNA在体内生成CAR-T，新锐公司再获1.75亿美元融资，推进自身免疫病CAR-T临床研究
一些临床研究显示，CAR-T细胞疗法对系统性红斑狼疮患者产生了良好的治疗效果，这为系统性红斑狼疮患者带来了一种全新的，且安全有效的治疗选择。
2024-03-25
NEJM：1期临床试验表明下一代CAR-T细胞疗法有望治疗复发性胶质母细胞瘤
CAR-T细胞疗法已被批准用于治疗血癌，但该疗法在实体瘤方面的应用还很有限。实体瘤含有混合的细胞群，使得一些癌细胞即使在接受CAR-T细胞治疗后仍能继续躲避免疫系统的检测。
2024-03-23
Nat Med：1期临床试验表明靶向IL13Rα2的CAR-T细胞有望治疗复发性高级别胶质瘤
治疗脑癌的主要挑战之一是药物难以穿过血脑屏障。为了克服这一障碍，这项I期临床试验将CAR-T细胞直接递送到脑瘤和脑脊液——保护和环绕大脑和脊髓的液体中。
2024-03-25
Nat Methods | 克服PCR扩增误差：利用同源三聚体核苷酸提高测序数据质量
研究结果表明，这种新型UMI能够在不同的测序平台上提供更为准确的测序数据，为今后的基因组学研究和临床应用开辟了新的道路。
2024-02-15
JAMA:发布颅内外血管搭桥手术的多中心随机对照临床试验
首都医科大学宣武医院焦力群教授团队联合复旦大学附属华山医院顾宇翔教授团队在《JAMA》发表题为“Extracranial-intracranial Bypass and Risk of S
2024-03-07
Nat Med：初步临床试验表明鞘内注射靶向EGFR和IL13Rα2的双靶点CAR-T细胞有望治疗复发性胶质母细胞瘤
CAR-T细胞疗法已获得美国食品药品管理局（FDA）批准用于抗击白血病等多种血癌，但科学家们一直在努力改造诸如T细胞之类的免疫细胞，使其能成功地寻找并杀死实体瘤。
2024-03-29