华人学者联合创立,RNA编辑疗法公司完成9000万美元融资,计划明年进行临床试验
该研究开发的基于ADAR酶的RNA编辑方法RESTORE,并使用该方法成功编辑了人类细胞系和人类原代细胞,展示了对导致α-1抗胰蛋白酶缺乏症(AATD)的临床相关突变的RNA编辑。
重组A型肉毒毒素首个医疗适应症获批开展临床试验
誉颜制药作为全球首家将重组A型肉毒毒素应用到人体临床研究的创新药企,其在医美领域的适应症YY001-001——改善中度至重度眉间纹的 III期临床试验受试者已全部出组。
英矽智能泛TEAD抑制剂ISM6331获FDA孤儿药认定与临床试验许可,用于治疗间皮瘤
研发团队在第一轮化合物生成中成功获得3个具有前景的苗头化合物系列,并在Chemistry42 提供的亲和力和新颖性评分等辅助信息的基础上进一步开展分子优化,最终得到临床前候选化合物ISM6331。
细胞疗法临床试验变化和真实世界挑战
作为最主流的细胞治疗类型,CAR-T细胞疗法临床试验总量在2023年显著下滑,但从不同适应症来看,针对中枢神经系统肿瘤的临床试验数量还是有所增加的。
临床试验显示,生酮饮食虽能减重,却会增加坏脂肪水平,降低肠道益生菌水平
研究者认为,生酮饮食的膳食纤维摄入低于每天15克,不足NHS推荐的一半,伴随的长期双歧杆菌降低可能会增加肠易激综合征等消化系统疾病和肠道感染的风险。
FDA专家组否决“摇头丸”辅助治疗PTSD,两项3期临床试验数据未获信任
创伤后应激障碍(PTSD)是指个体经历、目睹或遭遇到一个或多个涉及自身或他人的实际死亡,或受到死亡的威胁,或严重的受伤,或躯体完整性受到威胁后,所导致的个体延迟出现和持续存在的精神障碍。
临床试验揭示真相
与收缩压低于140 mm Hg相比,收缩压低于120 mm Hg可预防心血管高危高血压患者的主要血管事件和死亡,且有轻微的过度风险,无论是否患有糖尿病或卒中史。
Nat Med:临床试验表明TCR-T细胞免疫疗法有望治疗转移性结直肠癌
这种称为TCR-T细胞疗法的细胞免疫疗法克服了细胞免疫疗法中的两个难题:如何产生大量能特异性识别癌细胞的T细胞,以及如何提高经过基因改造后的T细胞灌注回相同患者体内后的增殖能力。
犬性征控制疫苗获得临床试验批准,控制宠物性征及不雅行为
本次获得临床批准的犬性征控制疫苗,通过皮下注射的方式进行给药,具有方式人道、无创伤的优点,对动物非常友好,避免了宠物主担心的手术与麻醉问题。