Science子刊：免疫疗法联合使用有望治疗发生BRCA1突变的乳腺癌
图片来自E. Nolan et al., Science Translational Medicine (2017)。2017年6月8日/生物谷BIOON/---免疫疗法是一种利用患者自身的免疫系统治疗癌症的突破性方法。它的作用机制是增强人体的免疫细胞攻击肿瘤的能力，并且在治疗黑色素瘤和肺癌中引发变革。在一项新的研究中，来自澳大利亚沃尔特与伊丽莎-霍尔研究所（Walter and Eliza Ha
Anaesthesia：1%以上的临床试验报道似乎存在缺陷
图片来自ESO/Flickr。2017年6月7日/生物谷BIOON/---在分析了2000年1月到2015年12月发布的5087项随机对照临床试验之后，英国托贝医院（Torbay Hospital）咨询麻醉师John Carlisle发现大约80篇论文让人感到担忧，而且一半以上的论文很可能在关键数据上存在错误。在这些论文中，有一些已被撤回，但是它们中的很多仍然存在于科学文献中。相关研究结果于201
IJO：大麻结合化疗或能有效抵御癌症
2017年6月6日 讯 /生物谷BIOON/ --近日，一项发表在国际杂志International Journal of Oncology上的研究报告中，来自伦敦大学的研究人员通过研究证实，大麻中的活性成分—大麻素或能有效杀灭白血病细胞，尤其是在同化疗相结合时更能发挥出“神效”。图片来源：St. George's University of London 研究者发现，首先连续使用初始剂量的化疗，
首次在新的临床试验中进行体内人基因组编辑测试
科学家们之前已编辑过人基因组，但总是在体外的细胞中开展的。如今，作为一家生物技术公司，Sangamo 治疗公司（Sangamo Therapeutics，以下称 Sangamo）正在招募参与者参加几项临床试验：血友病 B、赫勒综合征（Hurler syndrome）或亨特综合征（Hunter syndrome）患者具有非功能性的酶，通过锌指核酸酶（ZFN）在他们的基因组上产生双链 DNA 断裂，将
科学家开发出首个球形核酸药物 能够直接注射到患者体内靶向作用胶质母细胞瘤
2017年5月22日 讯 /生物谷BIOON/ --近日，来自美国西北大学的研究人员通过研究利用球形核酸开发出了首个能够用于人类机体全身性治疗的药物，目前这种球形核酸药物已经获得FDA批准，并且作为一种试验性新药正在处于多形性胶质母细胞瘤的早期临床试验中。这种新药能够跨越血脑屏障直接进入动物模型大脑的肿瘤患处，在肿瘤位点该药物能够关闭关键的促癌基因的表达，目前正在进行的0期临床试验就在调查该药物是
首次在新的临床试验中进行体内人基因组编辑测试
图片来自Medicalgraphics.de。2017年5月22日/生物谷BIOON/---科学家们之前已编辑过人基因组，但总是在体外的细胞中开展的。如今，作为一家生物技术公司，Sangamo治疗公司（Sangamo Therapeutics，以下称Sangamo）正在招募参与者参加几项临床试验：血友病B、赫勒综合征（Hurler syndrome）或亨特综合征（Hunter syndrome）患
5 年临床试验确认，罕见病新药可使患者长期获益
近日，美国亚力兄制药公司（Alexion）公布了低磷酸酯酶症的药物 Strensiq（asfotase alfa）的一项长达 5 年的长期临床试验的最终结果。数据显示，在 13 岁以上青少年和成年患者中，Strensiq 治疗低磷酸酯酶症的快速获益能够维持 5 年之久。这是一项随机，开放标签，剂量范围的 2 期临床试验延期阶段的最终数据，进一步确认了之前的中期数据。数据发布于最近在奥地利举行的欧洲
真or伪？药物临床试验机构备案制？
上周终于又有一件事轰动了朋友圈，那就是CFDA发布了《关于鼓励药品医疗器械创新改革临床试验管理的相关政策》（征求意见稿），对于流传已久、闹闹哄哄的药物临床试验机构资格认定改为备案制传闻也算尘埃落定，所以老仙儿悬着的一颗心也终于落下来了，关于GCP“认证制”改为“备案制”，以前老仙儿一直说要改了，但迟迟没有看到政策的指引，后来又听说，CFDA起草的“备案制”文件被卫计委“驳回”，“备案制”遥遥无期，
总局办公厅再次公开征求《关于药物临床试验数据核查有关问题处理意见的公告（修改稿）》意见
国家食品药品监督管理总局起草了《关于药物临床试验数据核查有关问题处理意见的公告（征求意见稿）》，于2016年8月19日至9月18日首次向社会公开征求意见，共收到制药企业、医疗机构、合同研究组织和行业协会等
JAHA：干细胞“补丁”或有望成功治疗心力衰竭
近日，一项刊登在国际杂志Journal of the American Heart Association上的题为“Phase I Clinical Trial of Autologous Stem Cell–Sheet Transplantation Therapy for Treating Cardiomyopathy”的研究报告中，来自