PNAS：利用蛋白稳态调节剂成功让肌肉细胞分泌AAT蛋白的数量增加50%，有望开发出更先进的基因疗法
尽管这些作者将AAT缺陷作为病例研究的重点，但是他们的研究表明，包括基因疗法和蛋白稳定调节剂在内的组合疗法可以提高基因疗法的疗效，不仅对AAT缺陷，而且对更普遍的许多遗传性疾病。
2022-07-28
箕星宣布OC-01鼻喷雾剂中国3期临床研究完成首例患者入组
2022年7月22日，中国上海 - 箕星药业（下文简称 “箕星” ）今日宣布其在中国开展的OC-01（酒石酸伐尼克兰）鼻喷雾剂3期临床研究已完成首例患者入组。
2022-07-22
Science子刊：阻断一种特殊蛋白或有望靶向作用白血病干细胞 有望帮助开发白血病新型疗法
来自Francis Crick研究所等机构的科学家们通过研究发现，阻断一种特殊的蛋白或有望靶向作用白血病干细胞，同时还不会诱发健康干细胞发生损伤。
2022-06-29
Science：添加一种小分子有机催化剂改进蛋白OGG1修复DNA氧化性损伤的能力
在一项新的研究中，来自瑞典卡罗林斯卡学院和科学生命实验室的研究人员描述了他们如何改进一种蛋白修复氧化性DNA损伤的能力并构建出一种新的蛋白功能。
2022-06-28
BMS口服S1P受体调节剂Zeposia：早期治疗可改善认知功能!
无论基线值如何，大多数患的认知功能都得到了改善或保持。长期扩展研究第48个月，近80%丘脑体积较大的患者（45.5%改善，34.1%保持）认知功能得到了最大的改善。
2022-06-27
FcRn拮抗剂Vyvgart在欧盟即将获批，再鼎医药引进中国!
Vyvgart已在美国和日本获批，该药可显著改善力量&生活质量。2021年1月6日，再鼎医药签署1.75亿美元协议引进大中华区。
2022-06-27
选择性雌激素受体降解剂（SERD）elacestrant在美国申请上市!
elacestrant是第一个也是目前唯一一个在治疗绝经后女性和男性ER+/HER2晚期或转移性乳腺癌的关键试验中显示顶线阳性结果的实验性口服SERD。
2022-06-23
科研人员提出USP7降解剂作为p53突变型癌症的潜在治疗策略
P53是一种肿瘤抑制蛋白，属于最早发现的肿瘤抑制基因之一，但在超过一半的人类癌症中均出现p53的突变。突变型p53丧失了自身的抑癌功能，并影响野生型p53蛋白、抑制其功能，进一步促进肿瘤的生成。
2022-06-17