1型神经纤维瘤病(PN1)药物！强效MEK抑制剂Koselugo在日本获得批准!
NF1是一种常常导致毁容的、罕见的遗传病，导致肿瘤在神经上生长。Koselugo是一种口服、强效、选择性MEK1/2激酶抑制剂，是第一种被批准治疗NF1的药物。
2022-09-28
美国FDA批准Amvuttra：治疗hATTR淀粉样变性伴多发性神经病(hATTR-PN)!
Amvuttra每3个月皮下注射一次，可靶向并沉默特定的mRNA，减少TTR淀粉样蛋白的产生，显著改善神经损害&生活质量!
2022-06-14
转甲状腺素蛋白淀粉样变性多发性神经病(ATTR-PN)新药！阿斯利康反义药物eplontersen 3期临床成功!
eplontersen是一种配体偶联反义(LICA)药物，可减少转甲状腺素蛋白（TTR）的产生。在3期试验中，eplontersen治疗显著降低了血清转甲状腺素(TTR)水平，延缓了神经病变进展。
2022-06-22
vutrisiran治疗hATTR淀粉样变性伴多发性神经病：全方位改善!
vutrisiran每3个月皮下注射一次，可靶向并沉默特定的mRNA，减少TTR淀粉样蛋白的产生，显著改善神经损害&生活质量!
2022-01-22
vutrisiran 18个月新数据：有效治疗hATTR淀粉样变性伴多发性神经病!
vutrisiran每3个月皮下注射一次，可靶向并沉默特定的mRNA，减少TTR淀粉样蛋白的产生，显著改善神经损害&生活质量!
2021-10-29
vutrisiran在欧盟申请上市：3月皮下注射一次，治疗hATTR淀粉样变性伴多发性神经病!
vutrisiran可靶向并沉默特定的mRNA，减少TTR淀粉样蛋白的产生，显著改善神经损害&生活质量!
2021-09-16
氯苯唑酸葡胺软胶囊荣获“最佳生物技术产品”盖伦奖 打破中国ATTR-PN患者无药可用困局
近日， 2020年盖伦奖获奖名单正式公布，辉瑞制药旗下用于治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变性多发性神经病（ATTR-PN）的氯苯唑酸葡胺软胶囊以特有的创新优势获得“最佳生物技术产品奖”，盖伦奖被公认为是医药和生物医疗行业的最高荣誉，旨在褒奖医疗、科学在研究与创新领域所取得的卓越贡献，素有“医药界的诺贝尔奖”之称，该奖项有着极为严格的入选机制，尤其注重产品的首创性和
2020-11-01
全球首个1型神经纤维瘤病(PN1)药物！阿斯利康Koselugo在日本获孤儿药资格，已在美国上市！
NF1是一种常常导致毁容的、罕见的遗传病，导致肿瘤在神经上生长，Koselugo是一种口服、强效、选择性MEK1/2激酶抑制剂。
2020-06-30