氯苯唑酸葡胺软胶囊荣获“更佳生物技术产品”盖伦奖 打破中国ATTR-PN患者无药可用困局

“有病，得吃药”这句网络戏谑用在国内的转甲状腺素蛋白淀粉样变性多发性神经病（ATTR-PN）患者身上，却像一道魔咒，难以打破，一直以来，ATTR-PN患者面临着无药可用的困局，直到今年2月，事情迎来转机。

2020年2月5日，于大多数人而言，是一个再寻常不过的日子，然而，对于65岁的季先生而言，却有着极其特殊的意义，因为在这一天，世界知名药企辉瑞公司旗下转甲状腺素蛋白稳定剂口服制剂氯苯唑酸葡胺软胶囊正式获得国家药品监督管理局批准，用于治疗ATTR-PN I期症状性成人患者，这是中国首个且也是唯一一个针对该疾病获批上市的创新药物，填补了ATTR-PN治疗领域无有效药物的空白，季先生形容该好消息就像是一道光，照亮了他一直艰难跋涉了3年的漫漫黑暗之路。

三年前，在辗转多家大型三甲医院后，季先生最终被确诊为转甲状腺素蛋白淀粉样变性多发性神经病，简称为ATTR-PN，该疾病发病原理是由于转甲状腺素蛋白（TTR）四聚体不稳定导致单体错误折叠，形成淀粉样物质的异常沉积，主要表现为对称性由肢体远端向近端进展的神经功能障碍，可累及运动、感觉及自主神经，并伴有心脏、肾脏、眼部等其他脏器受损。由于ATTR-PN认知度低及临床症状特异性差等因素，很容易被误诊延诊。

在氯苯唑酸葡胺软胶囊出现前，世界上并未有获批治疗ATTR-PN的药物，可用的治疗方案仅仅为对症治疗，由于缺乏针对性的治疗方案，患者预后并不理想。而也正是在无药可用的情况下，季先生在发病后的求医道路上苦苦支撑了三年。用他话来讲：“因为没有药物控制，这三年中的每一天都像在刀尖上行走，很绝望。”而氯苯唑酸葡胺软胶囊的上市，为像季先生这样的ATTR-PN患者带来希望。

是首批临床急需境外新药

截止目前，并未有确切的ATTR-PN患者统计数据，不过，近年来，我国不同地区在神经内科、眼科和心内科均有ATTR-PN病例出现，随着临床诊断形势的严峻，早在2018年11月1日，氯苯唑酸葡胺软胶囊就被纳入《第一批临床急需境外新药》名单，该名单主要针对国外上市国内未上市用于防治严重危及生命或严重影响生活质量的疾病，且尚无有效治疗手段或具有明显临床优势的新药。也正是得益于中国政府对于该名单的加速审评审批政策，氯苯唑酸葡胺软胶囊在中国获批，让中国ATTR-PN患者有了精准的针对性治疗方案。

近年来，随着中国药监部门对生物医药产业发展的愈发重视和关注，建立优先审评机制，创建审批绿色通道，药品上市尤其是创新药获批正在不断提速中，让更多的中国患者受益，享受到与世界上其他患者一样的先进创新疗法。现阶段，还有很多治疗领域的患者需求未得到满足，由此，我们共同期待，在未来，有更多富有企业社会责任感的创新药企，将更多临床急需的药品加速引入中国，并与政府部门和社会各界一道，共同探索更佳的药物可及性方案，从而惠及众多中国患者。