Alnylam ATTR淀粉样变性心肌病新药III期研究成功，即将递交上市申请
Vutrisiran是一种双链小干扰RNA（siRNA），靶向突变型和野生型转甲状腺素蛋白（TTR）信使RNA。
磁共振成像如何区分心脏淀粉样变和肥厚型心肌病？
研究人员利用心血管磁共振成像数据对60名肥厚型心肌病患者和60名心脏淀粉样变患者进行了对比研究，旨在查看这些参数是否可以区分这两种病情。
Adv Sci：张岱/施一公/周瑞团队发现神经节苷脂GM1在调控阿尔茨海默病大脑淀粉样变性进程中的新机制
该研究发现GM1在APP加工中的重要作用。GM1含量增加，能促进APP/PS1小鼠Aβ产生和斑块沉积，并加重认知障碍；GM1与PS1相互作用，改变γ分泌酶的构象并特异性促进其剪切APP-CTF
美国FDA批准Amvuttra：治疗hATTR淀粉样变性伴多发性神经病(hATTR-PN)!
Amvuttra每3个月皮下注射一次，可靶向并沉默特定的mRNA，减少TTR淀粉样蛋白的产生，显著改善神经损害&生活质量!
转甲状腺素蛋白淀粉样变性多发性神经病(ATTR-PN)新药！阿斯利康反义药物eplontersen 3期临床成功!
eplontersen是一种配体偶联反义(LICA)药物，可减少转甲状腺素蛋白（TTR）的产生。在3期试验中，eplontersen治疗显著降低了血清转甲状腺素(TTR)水平，延缓了神经病变进展。
vutrisiran治疗hATTR淀粉样变性伴多发性神经病：全方位改善!
vutrisiran每3个月皮下注射一次，可靶向并沉默特定的mRNA，减少TTR淀粉样蛋白的产生，显著改善神经损害&生活质量!
转甲状腺素蛋白淀粉样变性(ATTR)新药！阿斯利康/Ionis配体偶联反义药物eplontersen获美国FDA孤儿药资格!
eplontersen是一种配体偶联反义(LICA)药物，可减少转甲状腺素蛋白（TTR）的产生。
转甲状腺素蛋白淀粉样变心肌病(ATTR-CM)药物!！辉瑞Vyndaqel/Vyndamax：治疗5年全因死亡率降低41%!
Vyndaqel和Vyndamax是首创转甲状腺素蛋白（transthyretin）稳定剂tafamidis的2种口服制剂
vutrisiran 18个月新数据：有效治疗hATTR淀粉样变性伴多发性神经病!
vutrisiran每3个月皮下注射一次，可靶向并沉默特定的mRNA，减少TTR淀粉样蛋白的产生，显著改善神经损害&生活质量!
全球首个原发性轻链型淀粉样变治疗药物兆珂速®在华获批
2021年10月12日，强生公司在华制药子公司西安杨森制药有限公司今日宣布，旗下创新药物兆珂速®（达雷妥尤单抗皮下注射液，英文商品名：DARZALEX FASPRO®）近日获国家药品监督管理局批准，与硼替佐米、环磷酰胺和地塞米松联合用药治疗新诊断的原发性轻链型淀粉样变患者。