全球首个：辉大基因治疗先天性耳聋的RNA碱基编辑疗法，获美国FDA孤儿药及儿科罕见病药物双认证

该研究支持辉大的迷你型dCas13X-RNA碱基编辑器疗法有潜力为因OTOF基因中Q829X突变而患有严重听力损失的儿童恢复听力。

2024-04-18

RNA的寿命远超想象

该研究发现的LL-RNAs在异染色质周围富集，对于维持静止神经干细胞中染色质的完整性至关重要。

2024-04-22

在一项新的研究中，来自美国耶鲁大学的研究人员发现这些细胞外 RNA 的一个关键功能是引导一类称为中性粒细胞的白细胞到达炎症部位。

2024-02-25

本研究的工作提供了一个替代框架，以探索细胞如何有效地组装生理淀粉样蛋白的发生，以响应细胞提示，并检查发生在各种模型系统中的固化机制。

2024-06-23

该研究重组真核生物tRNA乙酰化修饰活力，提出乙酰化修饰酶复合物Kre33-Tan1识别底物的“分子标尺”模型，实现tRNA与小RNA分子上的定点高效乙酰化修饰。

2024-04-24

目前，这类突破性疗法利用mRNA——可注射的遗传物质，产生预期的治疗或疫苗效果，但问题是mRNA一旦被人体吸收，就会迅速分解。

2024-02-27

在这项新的研究中，Platten团队在筛选健康捐献者的活化 T 细胞时，发现蛋白 B7H6 是 NK 细胞攻击的识别分子。

2024-05-20

1月3日，Remix Therapeutics宣布与罗氏达成合作，利用其REMaster药物发现平台发现和开发调节RNA加工过程的小分子药物。

2024-01-04

总的来说，该研究提供了促进慢性卵巢炎症和纤维化随年龄增长的潜在机制的见解，并为该领域提供了重要的资源。

2024-01-18

在一项新的研究中，美国普林斯顿大学的Jun Yan和Britt Adamson及其同事们描述了一种更高效的先导编辑器（prime editor）。

2024-04-28