Cell：小鼠运动皮层不是 2 块而是 16 块，全新高精度图谱改写运动控制蓝图，或加速 ALS 与 FTD 研究
新研究描绘了小鼠运动皮层更精确的画像。科学家将这个区域映射为 16 个不同的亚区，每个亚区都有自己的连接模式。
2026-10-09
Neuron｜孙疏影团队揭示核斑功能紊乱导致C9ORF72-FTD/ALS的病理机制
这项研究利用iPSC来源的人神经细胞、动物模型和患者脑组织样品，首次发现在C9ORF72-FTD/ALS中，(GGGGCC)n RNA和poly-GR共同导致核斑功能紊乱的病理机制。
2024-08-27
美国FDA授予辉瑞DGAT2i/ACCi组合疗法ervogastat/clesacostat快速通道资格(FTD)!
在2期临床中，与安慰剂相比，ervogastat/clesacostat组合疗法将肝脏脂肪水平降低了44.6%。
2022-05-30
美国FDA授予SBT101快速通道资格(FTD)!
SBT101是处于开发中的第一个基于AAV的基因疗法，旨在补偿导致疾病的ABCD1突变，增加ABCD1表达，并降低AMN患者体内超长链脂肪酸（VLCFA）水平。
2022-02-17
美国FDA授予PXL065(氘稳定的R-吡格列酮)快速通道资格(FTD)!
PXL065是由氘稳定的R-吡格列酮异构体，在临床前模型中观察到可改善ALD的关键特征。AMN是ALD的最常见类型。
2022-02-18
美国FDA授予渤健/卫材β淀粉样蛋白原纤维抗体lecanemab快速通道资格(FTD)!
今年6月，Aduhelm(β淀粉样蛋白抗体)获批，是第一种靶向和影响AD内在疾病病程的治疗方法。
2021-12-25
Science子刊：新型RNA靶向化合物有望治疗C9 ALS/FTD
在一项新的研究中，来自美国斯克里普斯研究所、佛罗里达大学、佛罗里达大西洋大学、梅奥诊所和约翰霍普金斯大学医学院的研究人员利用斯克里普斯研究所化学家Matthew Disney博士实验室设计的一种潜在药物分子成功地治疗了小鼠所患的遗传疾病C9 ALS/FTD。
2021-10-31
Journal of Cell Biology:研究发现ALS/FTD致病蛋白TDP-43和CHMP2B之间的“分子连接”CK1
 含有RNA结合蛋白TAR DNA-binding protein (TDP-43) 的异常蛋白聚集是肌萎缩性侧索硬化症 (amyotrophic lateral sclerosis， ALS) 和额颞叶痴呆 (frontotemporal dementia， FTD) 的关键病理标志物。ESCRT复合物蛋白charged multivesicul
2021-11-05