阿尔茨海默(AD)新药！美国FDA授予渤健/卫材β淀粉样蛋白原纤维抗体lecanemab快速通道资格(FTD)!
来源：本站原创 2021-12-25 00:43
今年6月，Aduhelm(β淀粉样蛋白抗体)获批，是第一种靶向和影响AD内在疾病病程的治疗方法。
阿尔茨海默（图片来源于：tecake.in）
2021年12月24日讯 /生物谷BIOON/ --卫材（Eisai）与合作伙伴渤健（Biogen）近日联合宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予lecanemab（BAN2401）快速通道资格（FTD），这是一种在研的抗β淀粉样蛋白（Aβ）原纤维抗体，用于治疗阿尔茨海默氏症（AD）。今年6月，FDA还授予了lecanemab突破性药物资格（BTD）。
BTD和FTD是FDA的2个新药评审通道，旨在促进和加快新药开发，以解决严重或危及生命的疾病（如AD）治疗中未满足的医疗需求，并提供与FDA频繁互动的机会。
2021年9月，卫材在加速审批途径下向FDA提交了一份生物制品许可申请（BLA）。BLA主要基于在早期AD患者中开展的2b期临床研究（研究201）的临床、生物标志物和安全性数据，并确认了淀粉样蛋白病理学，申请的非临床和临床部分（3个部分：非临床、临床、CMC）已经提交。2b期研究结果表明，lecanemab治疗大幅减少了脑部β淀粉样蛋白（Aβ)斑块并且持续减少了多个临床和生物标志物终点的临床下降。在研究201中，Aβ斑块减少程度与对临床终点的影响之间的相关性进一步支持Aβ作为替代终点，合理地预测临床益处。
在早期AD患者中开展lecanemab Clarity AD 3期临床研究正在进行中，并于2021年3月完成了1795例患者的入组。FDA同意Clarity AD的结果在完成后可以作为验证lecanemab临床疗效的验证性研究。来自Clarity AD研究的封盲安全数据被纳入用于支持正在进行的滚动提交。另一项3期临床研究（AHEAD 3-45）正在评估lecanemab治疗临床前AD且大脑中淀粉样蛋白水平升高的患者以及早期临床前AD和淀粉样蛋白水平中等的患者的疗效。此外，卫材还启动了lecanemab皮下给药的1期研究。
值得一提的是，2021年6月，卫材与渤健合作开发的一款抗β淀粉样蛋白抗体Aduhelm（aducanumab）获美国FDA批准，用于治疗AD。Aduhelm代表着同类首个被批准用于治疗AD的药物，是自2003年以来批准治疗AD的首个新疗法，也是第一个针对AD基础病理生理学的疗法，标志着AD治疗方面的一个重大里程碑。
AD是一种不可逆转的、进行性的大脑疾病，它会慢慢破坏人的记忆和思维能力，最终破坏执行简单任务的能力。虽然AD的具体病因尚不完全清楚，但它的特点是大脑的变化，包括淀粉样斑块和神经原纤维（tau）缠结，导致神经元及其联系的丧失。这些变化影响一个人的记忆和思考能力。
Aduhelm是第一种靶向和影响AD内在疾病病程的治疗方法。研究人员在3项单独的研究总计3482例患者中评估了Aduhelm的疗效。这些研究包括对AD患者进行的双盲、随机、安慰剂对照剂量范围研究。接受Aduhelm治疗的患者，淀粉样β斑块有明显的剂量和时间依赖性减少，而对照组的患者β淀粉样斑块没有减少。
这些结果支持了Aduhelm的加速批准，该批准基于大脑中淀粉样β斑块减少的替代终点，这是AD标志性特征。研究中，使用正电子发射断层扫描（PET）成像对淀粉样β斑块进行定量，以估计预计受到AD病理学广泛影响的大脑区域的复合物中的淀粉样β斑块水平，并与预计不会受到这种病理学影响的大脑区域进行对比。
Aduhelm的处方信息包括淀粉样蛋白相关成像异常（ARIA）的警告，这种异常通常表现为大脑区域的暂时性肿胀，通常随着时间的推移而消失，不会引起症状，尽管有些患者可能有头痛、困惑、眩晕、视力改变或恶心等症状。Aduhelm的另一个警告是有过敏反应的风险，包括血管性水肿和荨麻疹。Aduhelm最常见的副作用是ARIA、头痛、跌倒、腹泻和精神错乱/谵妄/精神状态改变/迷失方向。（生物谷Bioon.com）
版权声明 本网站所有注明“来源：生物谷”或“来源：bioon”的文字、图片和音视频资料，版权均属于生物谷网站所有。非经授权，任何媒体、网站或个人不得转载，否则将追究法律责任。取得书面授权转载时，须注明“来源：生物谷”。其它来源的文章系转载文章，本网所有转载文章系出于传递更多信息之目的，转载内容不代表本站立场。不希望被转载的媒体或个人可与我们联系，我们将立即进行删除处理。
87%用户都在用生物谷APP 随时阅读、评论、分享交流 请扫描二维码下载->
