基因编辑新突破！Science：利用新型脂质纳米颗粒在体内进行干细胞基因编辑，肺部疾病治疗迎来革命性变革
通过对标准脂质纳米颗粒的巧妙改良，该团队为肺部体内基因编辑平台奠定了基础，并有可能将其应用于其他组织。这项研究中描述的方法有可能为遗传病患者带来长效治疗。
2024-10-30
患上必死绝症后，夫妻俩转行研究自救，通过碱基编辑疗法，延长50%寿命
研究团队首先在人类细胞中证实，碱基编辑器（BE3.9max）能够在人类细胞中有效地实现了对 PRNP R37X 编辑。
2025-01-19
首个RNA编辑疗法公布临床数据
2024-10-18
Nature Biotechnology：李大力团队等开发光激活RNA碱基编辑器，用于体内基因治疗
该研究开发了一种光激活 RNA 腺苷碱基编辑器——PA-rABE，该系统由 mini dCas13X 和光控 Magnets 系统驱动的分段 ADAR2dd 蛋白组成。
2025-04-04
Nat Med：利用碱基编辑技术有望治疗由斯塔格特病引起的视力丧失
研究开发出一种针对基因组中特定位点的核苷酸腺嘌呤的分子系统。使用修饰的病毒载体将该系统递送到视网膜细胞中，他们的目标是校正与斯塔格特病相关的最常见突变。
2025-01-16
Science：剪接体对RNA转录本的编辑延迟会导致细胞死亡
在这项新的研究中，这些作者如今发现了一种以更微妙的方式干扰剪接过程的机制。它与剪接体的一个由三种亚基U4、U5 和 U6组成的特定部分有关。
2024-11-28
Science：细胞内蛋白编辑可让非经典氨基酸残基整合到内源性蛋白中
在这项新的研究中，研究人员介绍了一种在活的哺乳动物细胞内编辑蛋白序列的方法，这种方法可在特定位点将化学修饰的氨基酸、表位标签或其他肽片段整合到内源性或外源性表达的蛋白中，并可进行时间控制。
2025-05-20
Cell重磅：贺建奎基因编辑的抗艾滋病CCR5Δ32缺失的前世今生
这项研究提醒我们：每个基因突变都是人类数百万年的进化史诗的结晶，而简单粗暴的“基因剪刀”可能剪断的是我们尚未理解的生存智慧。
2025-05-07
世界上第三个拥有基因编辑猪肾脏的活人，来自中国，目前恢复情况良好
这篇 Nature 论文中报道的移植手术，采用了异位辅助肝移植方案，将上述基因改造的猪肝脏移植到该脑死亡患者体内，而不切除患者原有肝脏。
2025-04-03