PNAS：靶向作用不可药用蛋白质的mRNA或有望帮助抵御人类帕金森疾病
来自Scripps研究所等机构的科学家们通过研究开发了一种新方法，其能通过靶向作用形成α-突触核蛋白的mRNA来对抗α-突触核蛋白，这一策略或为解决多种人类神经变性疾病的治疗方法打开研究大门。
2024-01-17
刘如谦团队最新论文，使用类病毒颗粒VLP递送先导编辑，修复遗传性失明
值得一提的是，2023年10月份，刘如谦教授曾在第七届Chardan遗传医学年会上表示，将在2024年进行先导编辑的首次临床试验。
2024-01-10
Science：揭示CRISPR-Cas抗病毒防御系统抑制mRNA翻译机制
在一项新的研究中，来自立陶宛维尔纽斯大学的研究人员利用生物信息学分析以及生化和结构研究，描述了一个名为Cami1的新型效应蛋白家族的特征。他们发现当称为噬菌体的细菌病毒攻击细菌时，CRISPR-Cas
2023-12-27
LNP共递送mRNA和siRNA，构建PD-1被抑制的超级CAR-T细胞
这些“超级”CAR-T细胞在完成其功能后，可以恢复正常患者T细胞的功能，大大限制了由于CAR表达和PD-1抑制而产生的脱靶效应。
2023-09-27
利用RIBOTAC技术靶向不可成药蛋白的mRNA，童玉铨等开发帕金森病治疗新手段
这些研究表明，通过使用小分子结合剂和RIBOTAC技术来靶向编码mRNA，可以极大地扩展蛋白质组的药物可及性。
2024-01-12
运用mRNA技术的新型干细胞疗法可以激发肝脏自我修复
据调查显示，在美国，与终末期肝病相关的死亡在最常见死因中的排名第12位。肝移植仍然是终末期肝病的唯一治疗方法，但器官捐献者严重短缺，因此迫切需要肝病的全新治疗手段。
2023-12-14
默沙东启动肿瘤mRNA疫苗+K药用于NSCLC的III期研究
默沙东和Moderna共同宣布启动III期INTerpath-002研究，旨在评估个体化新抗原疗法即肿瘤mRNA疫苗V940（mRNA-4157）联合帕博利珠单抗辅助治疗完全切除（R0）的II、III
2023-12-12
平衡抗癌效果和安全性：星锐医药开发肺靶向的mRNA-LNP疗法，开辟肺癌治疗新思路
这些发现表明，mRNA-LNP的靶向递送为基于IL-15的癌症治疗提供另一种有前途的选择，特别是在肺癌或肺转移肿瘤中。
2024-01-16
王泽峰团队综述mRNA疗法的进展和挑战
LNP除肝脏外的器官递送可以通过修改脂质组成来实现，其中包括调整脂质特性和/或脂质比例。LNP成分可以显著影响细胞内递送效率，决定递送的细胞特异性，并调节免疫原性。
2023-11-27