Adv Materials：吸入式mRNA分子可有效治疗肺病
2019年1月10日 讯 /生物谷BIOON/ --信使RNA可以诱导细胞产生治疗性蛋白质，对治疗各种疾病具有很大的希望。到目前为止，这种方法的最大障碍是找到安全有效的方法将mRNA分子递送到靶细胞。最近，麻省理工学院的研究人员现在设计了一种可吸入形式的mRNA。研究人员说，这种气溶胶可以直接用于肺部，以帮助治疗囊性纤维化等疾病。研究人员表明，这些吸入式的mRNA可以诱导小鼠肺细胞产生靶蛋白。研究
mRNA疫苗的研究现状、临床应用及市场机遇
2020年对于人们来讲是不平凡的一年，新冠肺炎疫情给全世界人类的生活和经济造成了重大的影响，而人类在抗击新冠肺炎疫情的步伐上似乎也并未滞后，新型疗法的开发和新型疫苗的研发层出不穷，自COVID-19疫情发生后，我国的科学家们分别从灭活病毒疫苗、减毒活疫苗、重组蛋白疫苗、核酸疫苗、腺病毒载体疫苗五大技术方向推进SARS-CoV-2疫苗设计和研发，对于五大疫苗的
研究人员利用核酸自组装结构实现基因药物递送
基因治疗是一类在疾病发生的最根本层面上实现相关治疗的研究策略。现已上市的基因治疗药物大多是以病毒为载体实现基因递送的。病毒载体的引入无疑会引起人们对该类治疗体系的生物安全性产生顾虑。因此，发展生物相容的基因递送载体就显得越来越重要，并且成为具有挑战性的前沿课题之一。近年来发展起来的DNA折纸纳米技术是一种独特的自下而上的自组装纳米技术，可被用于设计和制备具有各类尺寸和形貌可控的自组装纳米结构。DN
Nat Commun：新型mRNA脂质载体运输技术有望治疗癌症等一系列人类疾病
2018年11月4日 讯 /生物谷BIOON/ --将有效的治疗药物以最少的副作用运输到特殊的靶向细胞一直以来被认为是医学研究领域的“圣杯”；近日，一项刊登在国际杂志Nature Communications上的研究报告中，来自特拉维夫大学的科学家们通过研究开发了一种新方法，能直接将装载特殊蛋白的纳米载体运输至特殊的细胞，相关研究结果或有望帮助科学家们开发治疗多种恶性肿瘤、炎性疾病和罕见遗传疾病的
靶向递送RNA药物进入胰岛细胞 再生疗法有望治疗糖尿病
糖尿病是一种日益严重的全球性流行病。截至2015年，全球有4亿成年人受到糖尿病的影响，其中约有1亿在中国。近期，阿斯利康（AstraZeneca）和Ionis Pharmaceuticals正在合作研究用反义寡核苷酸（ASO）靶向β细胞的新方法，改进了将药物递送到目标细胞的方式。这一研究已经在体外和体内模型中获得早期证据，表明这种疗法可能有助于恢复这些细胞的功能。论文发表在
药物靶向递送领域取得重要进展
近日，西南大学药学院李翀教授课题组在国际著名刊物《纳米快报》（Nano Letters）上在线发表了题为“Nanoparticles Targeted against Cryptococcal Pneumonia by Interactions between Chitosan and Its Peptide Ligand”的研究工作论文（DOI： 10.1021/acs.nanole
pre-mRNA中存在的修饰及其对剪接影响
2018年10月7日 讯 /生物谷BIOON/--日前，作为“诺贝尔奖风向标”的拉斯克奖——拉斯克·科什兰医学特殊成就奖颁给了Joan Argetsinger Steitz教授（致敬Joan Steitz！2018年拉斯克特别成就奖获得者），以表彰她在生物医学领域，尤其是RNA生物学领域中所发挥的领军作用。RNA在生命体内发挥着重要作用。早在1958年，Francis Crick提出的“中心法则”
研究揭示亚细胞核结构nuclear speckle在mRNA出核中的功能与机制
9月7日，国际学术期刊J Cell Biol 在线发表了中国科学院生物化学与细胞生物学研究所程红研究组的最新研究成果“Intronless mRNAs transit through nuclear speckles to gain export competence”，首次揭示了具备出核能力的RNP的装配位点——亚细胞核结构nuclear speckle。Nuclear speckl
EBioMedicine：利用电穿孔递送合成DNA可提高eCD4-Ig免疫粘附素在体内的抗HIV效力
2018年9月30日/生物谷BIOON/---在一项新的研究中，来自美国费城威斯达研究所的研究人员利用合成DNA技术设计出一种新的eCD4-Ig抗HIV药物，并且增加它在体内的效力，从而提供一种简单的策略来构建针对传染性病原体的复杂治疗药物，对药物递送产生多种影响。这一重要进展发表在2018年9月的EBioMedicine期刊上，论文标题为“Synthetic DNA delivery by el
史蒂芬霍格将用mRNA治疗粉碎单抗产业
全球步入了生命科学的黄金时代，不断涌现的单抗药物使得风险投资人得到了满意的回报，而现在这些冒险家开始把目标聚焦到药物发明中很少涉猎的领域：mRNA疗法的研究，以mRNA为基础治疗遗传基因病、癌症以及传染性疾病。在这项技术上Moderna Therapeutics公司是全球的领跑者。Moderna公司正在用脂质纳米粒（图顶部的圆环）将mRNA（上图金黄色部分）穿插入细胞（图右