Science重磅：in vivo CAR-T，在体内成功改造T细胞治疗癌症及自身免疫病，已开展临床试验
在啮齿类动物模型和非人灵长类动物模型中，该公司专有的靶向脂质纳米颗粒（tLNP）成功将 CAR mRNA 靶向递送到体内的 CD8+ T 细胞，显示出对癌症和自身免疫疾病良好的治疗前景和安全性。
《细胞》：让T细胞不再“玉玉”！UCLA华人研究团队发现，最常用抗抑郁药物可抑制T细胞内的负调控因子，增强免疫应答
对人类CD8⁺T细胞和癌症患者临床数据的初步分析也显示，SERT表达水平与癌症患者不良预后相关，而SSRIs也可激活T细胞功能，为它们后续进入临床研究提供了充分的临床前证据。
Cell：开发出新型RNA编辑工具，有望降低基因治疗的风险
在一项新的研究中，耶鲁大学研究人员开发出一种新型RNA编辑工具家族，他们从广为人知的CRISPR-Cas9基因编辑工具中"发掘"出了靶向RNA的活性。
登上NEJM：中国学者开发in vivo CAR-T细胞疗法，成功治疗系统性红斑狼疮
该论文展示了对 5 例难治性系统性红斑狼疮（SLE）患者的治疗效果，患者接受治疗后实现了 B 细胞的清除，疾病活动度降低，且未出现严重毒性作用。
Sci Transl Med：当CAR-T细胞遇上“特洛伊木马”！基因疗法攻克胶质母细胞瘤的新希望
科学家们通过研究巧妙地利用基因疗法将肿瘤相关巨噬细胞（TEMs）改造成“特洛伊木马”，并在肿瘤局部释放免疫刺激因子从而成功激活CAR-T细胞，进而就能显著抑制胶质母细胞瘤的生长，延长小鼠的生存期。
Science：开启体内细胞治疗新时代：靶向纳米颗粒技术消除CAR-T体外制造瓶颈，大幅提高治疗可及性并拓展适应症
该研究提出了一种体内工程策略，利用靶向脂质纳米颗粒（tLNPs）来递送信使 RNA 至特定的 T 细胞亚群。
CAR-T细胞疗法易引发“脑雾”？Cell：全球首次揭示CAR-T 细胞疗法在治疗癌症时导致轻度认知障碍的细胞机制
这项研究不仅为理解CAR-T细胞疗法相关的认知障碍提供了科学依据，还为开发改善患者生活质量的治疗方法带来了希望。
《细胞》：破解CAR-T损害认知谜团！斯坦福团队发现，CAR-T细胞会诱发小胶质细胞反应性和少突胶质细胞稳态障碍
研究者使用小分子药物抑制了CCL11受体CCR3，成功恢复了少突胶质细胞数量并改善了CAR-T带来的认知障碍问题。
Cell系列综述：韩雪祥/徐莹/魏迎辉系统解读线粒体基因编辑的工具与递送技术
该综述概述了适用于不同遗传背景的各种线粒体基因编辑工具以及当前的细胞质靶向递送技术。该综述还总结了绕过线粒体膜直接将转基因/蛋白质递送至线粒体基质的线粒体靶向递送技术。
王成坤/鲍坚强团队等开发系列新型基因编辑工具：实现大片段DNA的高效精准敲入
该研究通过系统性挖掘微生物来源同源重组关键蛋白，首次开发基于 EcRecE 核酸外切酶及其迷你型变体的高效基因编辑工具。为基因治疗及相关临床转化应用奠定了坚实的技术基础。